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Em 2009 fui diagnosticado com uma doença do neurônio motor (DNM) Trata-se de uma doença neuromuscular, progressiva, degenerativa e sem cura. Mesmo assim insisto que vale a pena viver e lutar para que pesquisas, tratamentos paliativos, novos tratamentos cheguem ao Brasil no tempo + breve possível, alem do respeito no cumprimento dos nossos direitos. .

28 de out de 2017

MOVELA promove nova reunião junto à SRS e a UFJF para pactuação de um Serviço de Referência em DR´s



 

Por Ana Amélia Dato

A participação de representantes do MOVELA em reunião da Comissão Intergestores Regional de Juiz de Fora, produziu impactos altamente positivos que resultaram no encontro promovido pelo Núcleo de Atenção à Saúde – NAS/SRS, no último dia 23/10/2017, na Sec. Regional de Saúde/JF.

Respondendo pelo Núcleo, Patrícia Salles Soares formalizou convite junto a representantes do COSEMS Regional, SMS/JF, CMS/JF, Hospital Universitário da UFJF, Subsecretaria de Regulação/JF, Subsecretaria de Redes Assistenciais/JF para em conjunto com o MOVELA debater, prestar esclarecimentos e definir ações pautadas na Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras e no Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Esclerose Lateral Amiotrófica, relativas à implantação de serviços e fluxos para atendimento de Doenças Raras na Região Ampliada de Saúde Sudeste.

Sob coordenação do NAS/SRS, a reunião contou com importante presença de pacientes em diversos estágios da ELA e seus familiares. Com depoimentos elucidativos e demandas objetivas deixaram claro que é fundamental dar prosseguimento ao processo já em curso para implantação do Centro de Referência que contemplará os pacientes de ELA, que apresenta, segundo levantamentos empíricos, maior incidência na Região, mas também os pacientes portadores de outras doenças raras.

Presente também na reunião, o Gestor em Administração do Hospital Universitário da UFJF, Sr. Marcos, mostrou-se sensível à causa, e pôde esclarecer todos os esforços que já vem sendo empenhados para que o HU cumprisse todas as exigências legais para implantação do Serviço. Defendeu que esta iniciativa irá otimizar os atendimentos que demandam equipe multidisciplinar e estrutura adequada. Destacou ainda que a Habilitação do Serviço desonera de certa forma o Município, na medida em que a Portaria nº 199/2014 estabelece o repasse de incentivo financeiro pelo Fundo Nacional de Saúde.

Para pacientes e familiares ressalte-se os constrangimentos, o custo humano diante da inexistência de um quadro de serviço devidamente qualificado, que gera agravos, procedimentos de alto custo, muitas vezes incompatíveis e não raras vezes precipitam óbitos.

Tendo em vista a ausência de representantes do Município, a promissora parceria entre SRS e HU, após as fecundas discussões que envolveram também representantes de movimentos sociais e sindicais, e considerando o estágio atual do processo para pactuação do HU como Serviço de Referência em Doenças Raras, já cumpridas as exigências, a SRS através da mediação realizada pelo NAS (Patrícia) e sua Ouvidoria (Walconise Aquino), comprometeu-se em fazer gestões para agendamento de reuniões de representante do MOVELA e do Prestador (HU) com a Subsecretaria de Regulação, Subsecretaria de Redes Assistenciais, Secretaria Municipal de Saúde, além de mobilização do CMS.

22 de out de 2017

Seleção Embrionária Pré-Gestacional no SUS


 Por Antonio Jorge de Melo

Em 2013, uma pesquisa divulgada pela Interfarma (Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa) estimou que existam cerca de 13 milhões de pessoas com doenças raras no Brasil, número superior à população da cidade de São Paulo. O estudo revelou  que “diante da falta de uma política nacional para lidar com esse tipo de doença - cujo conceito, ainda que não seja unânime, é de doenças que atingem uma parcela pequena da população, pessoas afetadas muitas vezes têm dificuldades em obter o tratamento adequado ou precisam recorrer à Justiça para ter acesso a medicamentos”.

Segundo a Interfarma, “estima-se que haja 7 mil doenças raras diagnosticadas, sendo 80% delas de origem genética. Outras se desenvolvem como infecções bacterianas e virais, alergias, ou têm causas degenerativas. A maioria (75%) se manifesta ainda na infância dos pacientes”.

A Interfarma afirma também que “o desafio é considerável, levando-se em conta que 95% das doenças raras não possuem tratamento e dependem de uma rede de cuidados paliativos que garantam ou melhorem a qualidade de vida dos pacientes”, o que onera significativamente o SUS, seja pela disponibilização dos recursos terapêuticos através dessa rede de cuidados paliativos, seja pela judicialização desses cuidados quando os mesmos não são disponibilizados para esses pacientes.

“Existe ainda o fato de que “no Brasil, pacientes com doenças raras enfrentam "diversas barreiras" para conseguir tratamento especializado e medicamentos, afirma a Interfarma. Como não existe uma política integrada de tratamento desses males, o atendimento ocorre de forma "fragmentada", na opinião da associação”.

Segundo o estudo, "o fato de o Brasil não possuir uma política oficial específica para doenças raras não significa, porém, que os pacientes não recebam cuidados e tratamento. Os medicamentos acabam chegando até eles, na maioria por via judicial. E o SUS, de uma maneira ou de outra,
atende essas pessoas – porém, de forma fragmentada, sem planejamento, com grande desperdício de recursos públicos e prejuízo para os pacientes".

Com a clara intenção de avançar na busca por soluções que possam amenizar toda essa deficiência no atendimento, a começar pelo diagnóstico, alem de melhorar a qualidade de vida das pessoas com doenças raras no Brasil, em março de 2014 o Ministério da Saúde publicou a Portaria 199, instituindo assim a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras e as Diretrizes para Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras no âmbito do Sistema Único de Saúde (SUS).

Segundo essa Portaria, as doenças raras de origem genética estão todas aglutinadas no Eixo I e são:
a) Anomalias congênitas ou de manifestação tardia
b) Deficiência intelectual
c) Erros inatos de metabolismo

O fato é que, passados mais de 3 anos desde a publicação da citada Portaria, infelizmente o Brasil avançou pouco na pactuação e adoção dessa política pública de saúde extremamente importante e urgente, e, segundo dados apresentados no dia 28/02/17 pela CGMAC/MS durante evento ocorrido na Câmara dos Deputados alusivo ao Dia Mundial das Doenças Raras, até aquela data, apenas 8 serviços voltados a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras estavam credenciados no MS e aptos para fazer os atendimento.

Por conta disso, as diversas associações de pacientes de doenças raras vem realizando um incansável trabalho junto ao poder público na busca por soluções rápidas e o mais eficazes possível, a fim de eliminar, ou pelo menos reduzir as muitas barreiras que dificultam a vida de quem sofre de uma doença rara no Brasil.

O Movimento em Defesa dos Direitos da Pessoa com ELA (MOVELA) está fazendo gestão junto ao Poder  Legislativo e Executivo, bem como junto a especialistas da área sobre o tratamento denominado “diagnóstico genético pré-implantacional, que cada vez mais está sendo utilizado no Brasil, principalmente quando existem casos de doenças genéticas na família de um dos pais, ou quando o casal planeja ter um segundo filho após o nascimento de uma criança doente”, segundo revela uma publicação da empresa Pfiser com foco nesse tema. Nessa categoria destaca-se as famílias acometidas por doenças raras de caráter hereditário, como é o caso da Doença do Neurônio Motor, como a Esclerose Lateral Amiotrófica na sua forma Genética, também conhecida como ELA Familiar, e a Amiotrofia Muscular Espinhal (AME).

Segundo o Professor Titular da cadeira de Neurologia da USP e pesquisador, Dr. Gerson Chadi, em “94% das formas clínicas não se observa a hereditariedade na ELA (estas são chamadas de ELA Esporádica). Em 6% dos casos, a doença se manifesta em vários membros da família (neste caso, esta forma é chamada de ELA Familiar)”. Já a AME é 100% transmitida geneticamente.

Em outro artigo publicado pelo Prof. Chadi, “o Estudo Epidemiológico da presença de mutações na forma familiar da ELA feito no HCFMUSP, serviço que atende pacientes ELA de várias regiões do país, e completado com pacientes da chamada pública “ELA FAMILIAR” do Projeto ELA Brasil, encontrou a mutação P56S no gene da VAPB na maioria dos pacientes avaliados, correspondendo em 43,6% dos casos. O Estudo encontrou também mutações nos genes C9orf72 (12,8%) e SOD1 (7,7%).

Por fim, segundo afirmou o médico Ciro Martinhago (foto), Doutor em Genética Reprodutiva e diretor da clínica Chromosome Medicina Genômica, em uma reunião realizada juntamente com o Prof. Dr. Gerson Chadi ocorrida no último dia 18/10, a única saída para se prevenir DNM/ELA na sua forma Genética ou Familiar é por meio do diagnóstico genético pré-implantacional, e se colocou totalmente a disposição do Ministério da Saúde, do Poder Legislativo e das associações de pacientes para discutir um projeto de viabilidade com ênfase na incorporação desse tratamento na já existente PORTARIA Nº 426/GM de 22 de março de 2005, que institui, no âmbito do SUS a Política Nacional de Atenção Integral em Reprodução Humana Assistida, a ser implantada em todas as unidades federadas, respeitadas as competências das três esferas de gestão.

É preciso entender que, até o presente momento, a PORTARIA Nº 426 está voltada apenas para a política de tratamento da infertilidade de casais em sua vida fértil, onde está incluída a realização da fertilização in vitro. Ocorre que esse procedimento de fertilização in vitro também é necessário à realização do diagnóstico genético pré-implantacional nos casais com histórico de DNM/ELA Familiar ou Genética. 

Segundo explicou Dr Ciro, “os custos relacionados ao diagnóstico genético pré-implantacional são os que menos oneram o custo total de todo o tratamento, como a fertilização in vitro e os medicamentos necessários em todo o processo”, concluiu. "Atualmente os casais que possuem plano de saude estão conseguindo realizar esse tratamento através da judicialização", explica Dr Ciro.


Fonte:


20 de out de 2017

28º Simpósio Internacional de DNM/ELA - 8 a10 de Dezembro de 2017


No próximo dia 8 de dezembro de 2017, no primeiro dia do 28º Simpósio Internacional de DNM/ELA, será realizada uma  importante sessão voltada à apresentação e discussão de vários ensaios clínicos na DNM/ELA com diversas drogas que atualmente estão em fase de pesquisa, conforme programa abaixo:


 

                                                 Boston,  USA            8-10 December 2017

                                                                     
                                                                       Day One

                                                          Session 4B: 16.00 - 17.45

                                                              CLINICAL TRIALS

16.00 – 16.20

Masitinib as an add-on therapy to riluzole is safe and effectivein the
treatment of ALS 
J S Mora (Spain)
 16.20 – 16.40

VITALITY-ALS: Results of a phase 3 trial of tirasemtiv, a fast skeletal
 muscle troponin activator, as a potential treatment for patients with ALS 
J Shefner (USA)
16.40 – 16.55

Efficacy, safety and tolerability study of 1mg rasagiline in ALS: 
A prospective, randomized, parallel-group, double-blind trial 
A Ludolph (Germany)
16.55 – 17.10

Ibudilast: Bi-modal therapy with riluzole in early and advanced ALS
patients 
B Brooks (USA)
17.10 – 17.25

Towards more efficient clinical trial designs in ALS: Lessons from the
 Edaravone Development Programme
 J Palumbo (USA)
 17.25 - 17.45

Discussion



Fonte:  https://www.mndassociation.org/symposium/for-presenters/for-oral-presenters/


9 de out de 2017

Consulta Pública 355/17/ANVISA discute medicamentos para Doenças Raras




No dia  28 de Setembro de 2017 a  Assessoria da Gerencia Geral de Medicamentos (GGMED) realizou  reunião referente à proposta de norma que estabelece procedimento especial para anuência de ensaios clínicos, certificação de boas práticas de fabricação e registro de novos medicamentos para doenças raras, após avaliação das contribuições recebidas no período em que a proposta esteve em consulta pública (Consulta Pública 355/17/ANVISA).

 O MOVELA  fez gestão junto à empresa Citopharma para que esta pudesse participar da citada reunião representando-o e apresentando algumas  contribuições  segundo a pauta pré-estabelecida pela ANVISA, principalmente a questão referente ao  “registro de novos medicamentos para doenças raras”.

ASSUNTOS TRATADOS

1-O Diretor Dr Fernando Mendes abriu a reunião, dando as boas-vindas a todos, relatando o seu ponto de vista sobre as Doenças Raras e dando um breve histórico da construção da norma de Doenças Raras.

2-O Gerente-Geral Varley Dias Sousa agradeceu a presença de todos, e da equipe da GGMED que se empenhou na construção da norma, destacando que a Anvisa está comprometida com o assunto. Destacou que esse é momento da apresentação da norma, aspectos, como será a regulação e será aberto um espaço para debate em que todos poderão contribuir sugerindo melhorias.

 3. A assessora Alessandra Paixão Dias iniciou a apresentação da proposta de norma após a finalização CP 355/2017, após a análise das contribuições, colocando as alterações feitas pelo GT após a consolidação das contribuições da CP.

4.Durante a apresentação, a assessora Alessandra destacou os seguintes pontos que foram alterados no texto da norma:
 - No total foram 220 contribuições;
- A definição de doenças raras foi alterada, incluindo a possibilidade de apresentação de dados de literatura publicados;
 - A sistemática da avaliação foi alterada, eliminando a etapa de designação que estava na CP, a avaliação do enquadramento será feita no momento do início da análise da petição. Caso o enquadramento não seja confirmado, a petição será indeferida;
 - O termo Novo Medicamento para doença rara engloba todas as categorias de medicamentos existentes;
- A norma não abrange as petições de pós-registro, pois essas petições serão priorizadas na norma de priorização de análise de medicamentos;
 - O parecer do CEP não será mais necessário para anuência dos ensaios clínicos realizados no Brasil;
- As petições secundárias de pesquisa clínica terão o mesmo tratamento da petição inicial;
- Em relação ao registro, o peticionamento não será no registro eletrônico; - A empresa que desejar registrar o medicamento no Brasil e não possuir o desenvolvimento completo do produto, poderá apresentar dados de literatura, estudos de comparabilidade, utilizando um medicamento de referência internacional, dentro de critérios estabelecidos na norma;
- O prazo para reunião de pré-submissão foi alterado para 60 dias;
- Para a concessão de preço, esse aspecto será avaliado internamente para que haja um procedimento especial; - O prazo para comercialização será de 180 dias.

MANIFESTAÇÕES DOS PARTICIPANTES

1. NOME/ENTIDADE: Michele Mello / Sindusfarma 
MANIFESTAÇÃO: dúvida em relação à pesquisa clínica, se o procedimento da norma vai abranger todo o DDCM ou apenas a indicação para doença rara?
RESPOSTA: A coordenadora Flávia da COPEC esclareceu que será priorizado todo o DDCM, desde que o primeiro DDCM contemple uma indicação para doença rara, incluindo todas as indicações protocoladas juntamente com a de doença rara. As petições secundárias, cujas petições primárias entraram nesse procedimento também serão priorizadas.

2. NOME/ENTIDADE: Maiara Rigotto / Sindusfarma
MANIFESTAÇÃO: Levantou a questão relativa a hipótese de o primeiro DDCM não ter incorporado uma indicação à doença rara, mas posteriormente ter incorporado uma indicação para doença rara por emenda, perguntando se neste caso este seria priorizado.
RESPOSTA: A coordenadora Flávia da COPEC relatou que havendo, mesmo que posteriormente, a indicação para doença rara, a petição poderá ser priorizada.
 
3. NOME/ENTIDADE: Patrícia Pigola / Novartis
MANIFESTAÇÃO: Levantou a questão dos 180 dias para comercialização, em relação aos trâmites de importação, talvez seja insuficiente.
RESPOSTA: A Diretora Adjunta da DIARE Meiruze esclareceu que a intenção é que a concessão de preço seja paralela ao registro. Sobre o prazo foi solicitado que as empresas enviem exemplos reais de trâmites para a assessoria de medicamentos para que seja reavaliado esse prazo.

4. NOME/ENTIDADE: Hugo Defendi / Fiocruz Biomanguinhos
 MANIFESTAÇÃO: Questionou o conceito de doença rara, perguntando como comprovar que o medicamento altera de forma clinicamente significativa a evolução da doença nos casos em que o estudo clínico ainda será produzido.
RESPOSTA: Alessandra, assessora da GGMED, respondeu que nestes casos a norma foi alterada, passando o inciso II do parágrafo único do art. 4, a constar como se proponha a alterar..., portanto, apenas os dados pré-clínicos demonstrando o futuro potencial da nova droga seriam suficientes para a priorização do DDCM. 

5. NOME/ENTIDADE: Solange Nappo / Interfarma
 MANIFESTAÇÃO: em relação ao referência internacional, solicitou esclarecer os requisitos. RESPOSTA: Alessandra esclareceu que será aceito o referência internacional, com dados bibliográficos, bula do referência internacional, relatório de farmacovigilância, plano de
farmacovigilância, acordo entre a Anvisa e a entidade regulatória onde está registrado, registrado a pelo menos 10 anos, autorização prévia da Anvisa para utilizar o referência internacional. 

6. NOME/ENTIDADE: Priscila Valcesia / Recordati
MANIFESTAÇÃO: Questionou como será articulada a priorização do CBPF pela Anvisa. RESPOSTA: Alessandra, assessora da GGMED, respondeu que internamente será produzido um fluxo de comunicação da GGMED com a GGFIS para a comunicação àquela área da necessidade de priorização da referida inspeção.

7. NOME/ENTIDADE: Maiara Rigotto / Sindusfarma
MANIFESTAÇÃO: questionou sobre pesquisa clínica, sobre novas indicações e ampliações de uso, a aplicabilidade da RDC 372, no caso de produtos que já estão no mercado, como seriam encaixadas?
RESPOSTA: Flavia (COPEC) esclareceu que para a priorização da pesquisa clínica será nessa nova norma. Meiruze (DIARE) esclareceu que as petições de pós registro serão priorizadas por regulamentação específica, na norma de priorização de análise de medicamentos. 
8. NOME/ENTIDADE: Robson/ Fiocruz 

MANIFESTAÇÃO: Questionou a possibilidade de inserção de uma nota, sobre a preocupação de não haver na resolução a necessidade de apresentação do parecer da comissão de ética. RESPOSTA: A coordenadora Flávia da COPEC ressaltou que a aprovação cabível nas comissões de ética continua necessária para o início do estudo em si, a norma apenas exime a necessidade de apresentação desta aprovação para a priorização do DDCM. Meiruze fez uma complementação em relação ao CEP, deixando claro que, em momento algum a Anvisa está isentando da avaliação ética. 

9. NOME/ENTIDADE: Sinara Araujo / MOVELA
 MANIFESTAÇÃO: em relação a certificação de BPF, como será priorizado isso na GGFIS?  RESPOSTA: Meiruze (DIARE) esclareceu que todos os medicamentos priorizados já eram priorizados internamente na inspeção, por comunicação interna entre as áreas. Esse fluxo será seguido aqui. O prazo colocado foi acordado com a inspeção para que se priorize o BPF também. O fluxo é interno. Está sendo verificada também a possibilidade de o técnico do registro participar também da inspeção. 

10. NOME/ENTIDADE: Bruna Cathala / Sindusfarma
MANIFESTAÇÃO: questionou sobre o prazo para emissão do CBPF.
RESPOSTA: Meiruze (DIARE) respondeu que o CBPF não precisa ter petição conexa com o registro, e que a priorização decorrente da petição de registro na maioria dos casos será comunicada à GGFIS em relação a uma petição que já existe e foi peticionada na área. Portanto, os prazos aplicáveis são suficientes.  

11. NOME/ENTIDADE: Hugo Defendi / Fiocruz Biomanguinhos
MANIFESTAÇÃO: sobre o prazo para comercialização para laboratórios públicos que atendem as demandas do MS, como operacionalizar esse prazo?
 RESPOSTA: Meiruze (DIARE) destacou que isso será considerado, inclusive os casos de produção sob demanda para laboratórios privados. 

12. NOME/ENTIDADE: Maiara Rigotto / Sindusfarma
MANIFESTAÇÃO: questionou sobre os tipos de desenho de estudos clínicos para doenças raras, se a Anvisa irá publicar algum guia sobre isso.
RESPOSTA: Flávia (COPEC) esclareceu que isso poderá ser orientado caso a caso. 
 GEPRE – EDITAL DE INFORMAÇÕES 

13. NOME/ENTIDADE: Fernando Marcussi / Alanac
MANIFESTAÇÃO: perguntou sobre palavras chaves no campo alteração proposta, ou barra de rolagem com as frases, para que facilite a avaliação posterior dos questionários recebidos. RESPOSTA: Renata colocou que isso pode ser aperfeiçoado.
  
14. NOME/ENTIDADE: Emanuelle Giomo / Farmabrasil MANIFESTAÇÃO: questionou se seria possível a Anvisa disponibilizar os expedientes da empresa? Para que facilite a manifestação da empresa.
RESPOSTA: Renata informou que o formulário tem limitações, e que os expedientes estão na fila pública divulgada no site da Anvisa. Meiruze respondeu que isso poderá ser avaliado internamente, fazer uma correlação entre expedientes e empresa.  

15. NOME/ENTIDADE: Sinara Araújo / Movela
 MANIFESTAÇÃO: colocou que o questionário inicia com 1 expediente e no final se solicita o link entre outros expedientes, a empresa terá que abrir novamente o questionário para os expedientes linkados?
RESPOSTA: Renata respondeu que, no formato que está hoje, sim. Mas  que vai avaliar a pertinência de  evolutiva do questionário nesse sentido. 

16. NOME/ENTIDADE: Solange Nappo/ Interfarma
MANIFESTAÇÃO: questionou sobre as intenções da Anvisa após as obtenções dos dados. Gostaria de saber o que se pretende.
RESPOSTA: Renata respondeu que inicialmente se pretende agrupar petições por similaridade, petições de maior risco, petições que foram aprovadas por outras agências. Somente após o recebimento das informações é que se poderá tomar as decisões adequadas. Varley complementou que o mapeamento é necessário para que se possa avaliar o cenário, racionalizando o tempo dos técnicos e a velocidade das análises. 

17. NOME/ENTIDADE: Vanessa Schiavo/ Libbs
 MANIFESTAÇÃO: Para os casos em que aquele tipo de petição tem outro tipo de tratamento regulatório em outros países, a empresa poderá preencher que não está aprovado em outro país, mas como a Anvisa tratará essa resposta?
RESPOSTA: Renata esclareceu que o objetivo da pergunta que trata da aprovação ou não da alteração pós-registro em outro país é saber se a alteração proposta foi avaliada por outra agência reguladora, ou seja, petições que foram protocoladas em outras agências, mas que não são alvo de avaliação delas (notificação, implementação imediata, etc) deverão responder “não” a essa pergunto, não havendo discriminação por esse motivo, pois a Anvisa entende que cada país tem o seu cenário regulatório.

18. NOME/ENTIDADE: Erika Machado / Interfarma
MANIFESTAÇÃO: colocou que não entende como essas informações podem ajudar a Anvisa, pois considera que para os IFAs já se tem a informação, os tipos de alteração já estão descritos no assunto da petição. Opina pelo fato de que a Anvisa deve focar nos assuntos que podem faltar produto no mercado, como por exemplo alteração de local de fabricação. Sugere que a Anvisa coloque mais perguntas que possam realmente ajudar na análise, tais como: tem a estabilidade completa, etc.
 RESPOSTA: Renata relatou alguns projetos que já estão sendo trabalhados, tais como petições de
método, IFA, e etc,  odesabastecimento já é foco da Anvisa independente desse edital. Mas informou que  a contribuição pode ser  enviada formalmente. 

19. NOME/ENTIDADE: Solange Nappo / Interfarma
MANIFESTAÇÃO: questiona se a fila será reorganizada fora da ordem cronológica? RESPOSTA: Renata destaca que a DIARE autorizou a alterar a ordem cronológica, desde que se tenha um ganho em tempo e em racionalização.
 
20. NOME/ENTIDADE: Maiara Rigotto / Sindusfarma
 MANIFESTAÇÃO:  questiona se existe a possibilidade que as empresas analisem a proposta e enviem as contribuições antes da publicação?
RESPOSTA: Renata respondeu que a intenção é enviar para as empresas ainda hoje e dar um prazo até o dia 06/10 para que sejam enviadas as contribuições.
 
21. NOME/ENTIDADE: Maiara Rigotto / Sindusfarma
 MANIFESTAÇÃO: solicita que seja testado se no final fica um registro de um protocolo, um extrato, e como alterar se necessário, etc.
RESPOSTA: Renata informou que isso será testado. 

22. NOME/ENTIDADE: Claudia Fadiga / Abifina
MANIFESTAÇÃO: sobre os expedientes paralelos linkados, se o questionário já entende que esse paralelo já foi respondido ou não? Sugestão de agrupar expedientes para CNPJs diferentes, a exemplo dos clones?
 RESPOSTA: Renata respondeu que hoje o questionário não entende isso, mas isso será  avaliado. Ressaltou que receia que o não preenchimento de todas as informações para todos os expedientes prejudique o levantamento e avaliação a ser feita do cenário da fila.  

23. NOME/ENTIDADE: Bruna Cathala / Sindusfarma MANIFESTAÇÃO: qual é proposta da Anvisa para o prazo estabelecido para preenchimento do questionário?
RESPOSTA: Renata esclareceu que a proposta é que o edital fique aberto para respostas ao questionário por45 dias.
 
24. NOME/ENTIDADE: Paulo Agra / Abbot
 MANIFESTAÇÃO: questionou sobre a possibilidade legal de se conceder aprovação automática ou condicional, nos moldes da renovação automática ou implementação imediata, para que essas petições sejam revisitadas no momento da renovação?
RESPOSTA: Varley colocou que todas as propostas serão avaliadas. Esclareceu que a norma de renovação de registro está sendo revisada, para que seja simplificada e que outras ferramentas de responsabilização das empresas estão sendo trabalhadas. 
 
25. NOME/ENTIDADE: Emanuelle Giomo / Farmabrasil
MANIFESTAÇÃO: questionou sobre como as empresas poderiam se manifestar a cerca de desistências que constam em outras filas não abordadas no edital.
 RESPOSTA: Varley esclareceu que para isso a empresa deve procurar a GGMED para que seja tratado caso a caso.

A ANVISA solicitou aos participantes da reunião do dia 28/9  que encaminhassem  contribuições adicionais POR EMAIL sobre a consulta pública 355/17. A parceria MOVELA/Citopharma encaminhou as seguintes contribuições adicionais:

Art. 12 - Proposta de alteração, acréscimo ou exclusão:
Art. 12 A solicitação de certificação de boas práticas de fabricação deve ser realizada atendendo à legislação específica, acrescida de manifestação da Anvisa quanto à designação de medicamento para doença rara, no caso da empresa não possuir a certificação para a linha na qual o medicamento será fabricado.
Art. 12 - Justificativa / Comentários: Não é necessário solicitar nova certificação para uma linha já certificada na qual o medicamento para doença rara será fabricado.
 
Art. 15 - Caput, §§ 1º, 2º e 3º - Proposta de alteração, acréscimo ou exclusão: III. submissão de solicitação de registro pelo interessado, mediante utilização de código de assunto específico, em até trinta dias após a realização da reunião de présubmissão, desde que não exista um complemento da petição que demandará um tempo maior; Este prazo será acordado na ata de reunião de pré-submissão.
VI. cumprimento das exigências, pelo interessado, em até trinta dias após leitura da notificação ou ampliação de prazo em até 120 dias dependendo da complexidade da exigência.
Art. 15 - Caput, §§ 1º, 2º e 3º - Justificativa / Comentários: III. Podem existir demandas da complementação da petição que exigem tempo superior a 30 dias para cumprimento.
VI. Podem existir demandas de exigência da petição que exigem tempo superior a 30 dias para cumprimento. 
Art. 15 - § 4º - Proposta de alteração, acréscimo ou exclusão: §4º A submissão da solicitação de registro de medicamento pode ser aceita com apresentação de protocolo de solicitação de inspeção para fins de emissão do certificado de boas práticas de fabricação, desde que necessário.
Art. 15 - § 4º - Justificativa / Comentários: Não é necessário solicitar nova certificação para uma linha já certificada na qual o medicamento para doença rara será fabricado. 
Art. 15 - § 7º - Proposta de alteração, acréscimo ou exclusão: §7º Podem ser aceitos relatórios de segurança e eficácia com a apresentação de estudos fase II concluídos e estudos fase III em andamento, ou sem a apresentação de estudos clínicos fase III, quando a realização destes estudos não for viável. Poderão ser aceitos estudos de fase II e III de outros países.
Art. 15 - § 7º - Justificativa / Comentários: Deixar claro que os estudos clínicos serão aceitos na submissão do registro. 

Art. 16 - Proposta de alteração, acréscimo ou exclusão:
Art. 16 No caso de medicamentos já registrados em outros países, deve ser apresentado relatório técnico de avaliação do medicamento emitido pelas respectivas autoridades reguladoras, quando disponível. Também serão acatados certificações de boas práticas de fabricação de outros países reconhecidos como parceiros pela ANVISA.
 Art. 16 - Justificativa / Comentários: A ANVISA poderia reconhecer as certificações de boas práticas dos parceiros do ICH, visto que este órgão trabalha para a harmonização das legislações. A ANVISA já tem experiência em certificações de boas práticas de fabricação de produtos para saúde onde reconhece as certificações realizadas por organismo internacional.
 
Em relação ao acima exposto, um dos pontos mais polêmicos alencados pela ANVISA foi o que diz que “a empresa que desejar registrar o medicamento no Brasil e não possuir o desenvolvimento completo do produto, poderá apresentar dados de literatura, estudos de comparabilidade, utilizando um medicamento de referência internacional, dentro de critérios estabelecidos na norma”. A consultora farnacêutica Sinara Araujo e a farmacêutica Jacqueline Cazula (foto) salientaram que  o prazo de 10 anos de comercialização do medicamento referência para ser utilizado como comparador , em algumas situações para doenças raras é muito grande". Segundo elas,  “existem doenças raras que são recentes. O que deveria ser levado em consideração seria que o medicamento deveria já ser comercializado com a apresentação de dados de segurança e eficácia pós mercado o que atestasse a segurança do produto. Dez anos não vai acelerar o registro de produtos para doenças raras”concluiu Sinara.  

Os cerca de 15 mil pacientes de ELA no Brasil com certeza compartilham dessa opinião. Quem tem ELA tem pressa!