Morre o médico e pesquisador Júlio Voltarelli

Morreu nesta quarta-feira, dia 21/03, no Hospital Santa Isabel, em Blumenau, Santa Catarina, o ilustre pesquisador da Faculdade de Medicina da USP de Ribeirão Preto (SP), Júlio Voltarelli, por complicações de um transplante de fígado.

Dr Júlio Voltarelli era professor titular do Departamento de Clínica Médica da FMRP (Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto), da USP, pesquisador do hemocentro e foi um dos pioneiros no Brasil em pesquisas de transplante de células-tronco.

 
“É uma grande perda para a ciência. Voltarelli era um inovador e, apesar de polêmico em suas ideias, mantinha um diálogo aberto", afirma a pesquisadora do Instituto de Biocências da USP e conselheira do IPG, Mayana Zatz.

 
O cientista deixou um legado de pesquisas com células-tronco e de cura em doenças graves. Ele fundou, em Ribeirão Preto, o quarto centro de transplante de medula óssea (TMO) no país e ajudou a formar vários outros especialistas. Era também pioneiro no tratamento de doenças autoimunes como Lupus, Esclerose Múltipla e Esclerose Lateral Amiotrófica.

Para a diretora-executiva do IPG, Silvia Tortorella, Voltarelli foi sem dúvida um dos grandes nomes da ciência e uma figura importante na luta em busca da cura para a Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA). “Ele acreditava nas pesquisas em ELA e no avanço para a cura e, com certeza fará muita falta”, diz Silvia. “Quero transmitir os sentimentos às comunidades acadêmicas e científicas e a todos os seus familiares, admiradores e amigos, por ele e por tantos herois que temos perdido” conclui.

FONTE: http://www.ipg.org.br/noticia.php?id=338&lang=0

Bate-papo com a Drª Carolina (HCRP) sobre pesquisas com CT adultas em ELA

Drª Maria Carolina, médica e pesquisadora do HCRP

P- Drª Carolina, fale um pouco sobre o protocolo de Atlanta, pois trata-se também de um estudo com CT adultas em ELA.

R- Quanto aos estudos, o de Atlanta usa células retiradas de tecidos fetais e processadas em laboratório. Como vantagens, é uma terapia que visa não somente impedir a progressão da doença, mas também repor os neurônios já destruídos. Como desvantagens, é um procedimento cirúrgico, com implante das células na medula espinhal. Além disso, essas células tendem a ser rejeitadas, portanto será necessário usar imunossupressores durante muito tempo para mantê-las no local.

P- E o protocolo de Israel, é o mesmo utilizado em Atlanta?

O de Israel é um pouco mais difícil de comentar porque as células são manipuladas em laboratório de uma maneira não divulgada. Como desvantagens, essas células não estão prontas, mas precisam ser modificadas antes do uso. Como vantagens, dispensam uso de imunossupressor, por se tratarem de células mesenquimais, que são pouco rejeitadas. Entretanto, não é possível dizer nada sobre segurança que, como eu disse, depende do tipo de manipulação.

P- O estudo de Ribeirão Preto usará CT adultas retiradas do sangue de cordão umbilical. Fale um pouco sobre isso.

R- O uso de células de sangue de cordão (nosso estudo) também tem seus lados. Como vantagens, as células estão prontas e oferecem poucos riscos ao paciente receptor. Como desvantagens, essas células visam controlar a morte dos neurônios, mas não recupera (pelo menos não em grandes proporções) aqueles que já foram destruídos. O paciente, portanto, não deverá melhorar, mas parar de progredir ou progredir mais lentamente.

Forum de discussão sobre a revisão da Lei 196/96 CNS/MS

A Dep Mara Gabrilli junto a mesa diretora da SBPPC e partticipantes do evento

 A SBPPC (Sociedade Brasileira de Profissionais em Pesquisa Clínica) realizou ontem (12/03) evento na Câmara Municipal dos Vereadores de São Paulo para discutir a revisão da Resolução 196/96, que trata das questões relacionadas a pesquisa clínica no Brasil, como parte dos eventos que estarão sendo conduzidos em razão da Semana Municipal de Informação e Divulgação da Pesquisa Clínica.

Entre os vários participantes que lá estiveram prestigiando o evento queremos destacar a presença da Dep Mara Gabrilli, que se colocou a disposição dos interlocutores do evento para um possível apoio na condução e acompanhamento dos despachos em Brasília em relação às questões ali discutidas.

Foi aberta oportunidade para os participantes falarem, e a mim coube relatar os anseios e desejos que os pacientes de ELA no Brasil tem em relação ao início das pesquisas experimentais  com CT no Brasil, a possibilidade de se usar em nosso país as CT adultas  geneticamente modificadas, e a rápida inclusão de novos fármacos para tratamento da ELA que atualmente se encontram em pesquisa FASE III tão logo eles sejam lançados no mercado, como a Dexpramipexole.

E.L.A. em boas mãos

Drª Maria Carolina ao lado dos rep do movela

Primeiro estudo experimental com CT adultas em pacientes com ELA do Brasil será coordenado por uma pesquisadora do HCRP

Por Antonio Jorge de Melo
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Bonita, carismática e inteligente, é assim que consigo definir de forma bem simples a Drª Maria   Carolina de Oliveira, médica, pesquisadora e transplantadora no serviço de Transplante de Medula Óssea do Hospital de Clínicas de Ribeirão Preto.

Ontem, dia 9/03 tivemos a grata satisfação de sermos recebidos por essa médica, e durante o tempo em que estivemos juntos, ela pode nos relatar o grande projeto que está sendo montado pela equipe onde ela atua, que é o primeiro estudo experimental do Brasil onde serão usadas CT adultas em pacientes com ELA.

O HCRP já vem inovando nas pesquisas com CT adultas desde 2002, data que a Drª Carolina começou a sua carreira ao lado do também renomado médico e pesquisador Dr Júlio Voltarelli. Portanto, para a equipe da Dra Carolina falar de terapia com CT é um tema bastante recorrente entre eles.

Drª Carolina fala do protocolo de RP

Segundo nos explicou  a Dra Carolina, o desenho do estudo deverá ser com 20 pacientes (embora o nº oficial quem define é o Conep) com diagnóstico de ELA esporádica, sem comprometimento da função respiratória. Portanto, nesse momento não serão elegíveis para o estudo pacientes acometidos de ELA Familiar, Esclerose Lateral Primária e a forma de ELA Bulbar. Segundo ela nos revelou, a escolha pela ELA esporádica é devido a sua prevalência mais comum nos diagnósticos de ELA, cerca de 90% dos casos.

Dra Carolina nos explicou que o ensaio clínico na verdade será um Estudo FASE I/II, cuja finalidade principal será avaliar a segurança e a tolerabilidade da terapia em humanos, e a finalidade secundária será avaliar a eficácia do método na melhora clínica dos pacientes de ELA, bem como a sua qualidade de vida.

A médica e pesquisadora respondeu muitas perguntas

Trata-se de uma terapia não imunossupressora, onde as CT in natura serão injetadas diretamente no paciente por via intravenosa. O estudo em sua fase inicial levará cerca de 6 meses, quando os pacientes receberão 1 infusão de CT a cada mês, e depois serão acompanhados por mais 6 meses, até a finalização do estudo. Se os resultados forem promissores conforme se espera, será pedida ao CONEP uma nova autorização para se fazer uma continuidade do estudo em FASE II, com um maior nº de participantes, e com a existência de um grupo-controle.

Drª Carolina revelou que existem 2 questões que precisam ser resolvidas para que o protocolo possa ser submetido ao CONEP:

1-a questão da doação das CT do cordão umbilical

2-a questão do financiamento do uso da droga ciclosporina (5mg/kg/dia) que será utilizada nos 6 meses durante a infusão de CT nos pacientes.

Ao perguntar se o protocolo do referido ensaio clínico guardava semelhança com algum outro já em andamento, a Drª Carolina nos revelou que no Brasil, embora não exista uma legislação que proiba o uso de CT adultas   geneticamente manipuladas, "existe uma resistência dos comitês de ética em aceitá-las" para  realização  de ensaios clínicos. Segundo ela  revelou ainda, "Atlanta usa células provenientes de tecido fetal, cultivadas em laboratório. Dados sobre manipulações não são divulgados. Israel usa células também cultivadas em laboratório e programadas para secretar fatores neurotróficos, que ajudariam a sobrevivência dos neurônios."

De forma empática e alegre, Drª Carolina falou sobre os projetos de
 pesquisas com CT no HCRP

Ao final do feliz e agradável encontro com essa médica pesquisadora, foi possível concluir que o futuro da medicina regenerativa sem dúvida nenhuma serão as CT embrionárias. Contudo, como há muitas questões ainda por resolver em relação à segurança no uso dessas células, o momento é de se pensar sim em CT adultas, autólogas ou halogênicas, multipotentes ou polipotentes, onde o que se busca é uma possível melhora clínica do paciente que tem ELA, um retardamento na evolução da doença, e uma melhora na sua qualidade de vida, motivos mais que justificáveis para que o FDA, CONEP e outros órgãos reguladores aprovem e apoiem essas iniciativas de pesquisadores em todo mundo.

Retardando a progressão dos sintomas da ELA

 

O tratamento com dexpramipexole - um novo medicamento que parece evitar a disfunção das mitocôndrias, as estruturas subcelulares que fornecem a maior parte da energia de uma célula - parece retardar a progressão dos sintomas na doença

05/03/2012

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O tratamento com dexpramipexole - um novo medicamento que parece evitar a disfunção das mitocôndrias, as estruturas subcelulares que fornecem a maior parte da energia de uma célula - parece retardar a progressão dos sintomas na doença neurodegenerativa Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA). Resultados promissores de um estudo de dexpramipexole em 2 fases estão recebendo publicação online na revista Nature Medicine. Alguns resultados preliminares do estudo foram apresentados no International Symposium on ALS / MND (doença do neurônio motor) em 2009 e na reunião anual da Academia Americana de Neurologia em 2010.

"Hoje, existem apenas duas drogas aprovadas pela FDA usadas para tratar a Esclerose Lateral Amiotrófica – o Riluzol, que prolonga a vida útil em cerca de 10 por cento, e o Nuedexta, que trata da instabilidade emocional que caracteriza a ELA e outros distúrbios neurológicos", disse Mérito Cudkowicz, diretor da Unidade de Ensaios Clinicos em Neurologia e do Centro de ELA do Hospital Geral de Harvard em Massachusetts e principal autor do estudo. "Precisamos de mais terapias para retardar, parar e reverter o curso da doença e também de terapêuticas para tratar os sintomas."

Também conhecida como doença de Lou Gehrig, a ELA é uma doença neurodegenerativa progressiva que afeta os neurônios motores no cérebro e na medula espinhal. A morte dessas células nervosas interrompe a transmissão de impulsos nervosos para as fibras musculares, levando à fraqueza, paralisia e morte, geralmente por insuficiência respiratória. Acredita-se que a disfunção mitocondrial seja um dos vários fatores que favorece a morte das células nervosas. Inicialmente desenvolvido pelo Knopp Biociences, de Pittsburgh, o dexpramipexole parece proteger os neurônios da disfunção mitocondrial.
Vários pesquisadores do Knopp, que patrocinou o estudo relatado no presente artigo, colaboraram com Cudkowicz e com o Northeast ALS Consortium neste ensaio. Co-fundado e co-dirigido por Cudkowicz, o Northeast ALS Consortium conta com mais de 100 clínicas na América do Norte trabalhando unidas e em sistema de cooperação em ensaios clínicos e estabelecendo a infra-estrutura necessaria e,de forma rápida e eficiente, apresentando novos tratamentos para pessoas com o transtorno.

A progressão da ELA pode variar bastante, com alguns pacientes sobrevivendo décadas após o diagnóstico e outros morrendo dentro de um ano. Por isso, pode ser bastante desafiador desenvolver ensaios em 2 fases, que precisam tanto testar os níveis de dosagem como determinar a eficácia potencial em pequenos grupos de participantes e em breves períodos de tempo. Para enfrentar este desafio, a equipe de pesquisa desenvolveu um estudo em duas etapas. Na primeira, 102 pacientes que tinham sido recentemente diagnosticados com ELA foram randomizados em quatro grupos, recebendo comprimidos orais de placebo ou de dexpramipexole no total de doses diárias de 50, 150, ou 300 mg por 12 semanas. Quando esta etapa foi concluída, os participantes que continuaram no ensaio clínico receberam placebo por quatro semanas e, em seguida, foram randomizados novamente em dois grupos diferentes, recebendo doses diárias de 50 ou 300mg da droga estudada durante 24 semanas.

Os resultados da primeira fase mostraram que o dexpramipexole retardou a progressão dos sintomas medidos tanto pela Escala de Avaliação Funcional da ELA como pela capacidade pulmonar. O efeito protetor foi maior no grupo de 300 mg - nos quais a progressão dos sintomas foi aproximadamente 30 por cento mais lenta do que no grupo placebo - e pouco efeito foi observado nos que receberam 50 mg. A segunda etapa mostrou resultados semelhantes, com progressão mais lenta da doença e um risco reduzido de morte nos participantes que receberam a dosagem maior. Embora os resultados não tenham sido de modo geral estatisticamente significativos, devido ao tamanho pequeno e à curta duração do estudo, todas as tendências dos dados responderam às dosagens.
“Já que os participantes individuais podem ter estado em diferentes grupos de tratamento nas primeira e segunda fases do estudo, ver as mesmas diferenças dose-dependentes em ambas as fases, nos faz confiar nos dados. De certa forma, foram dois estudos de suporte em um projeto de ensaio clínico", disse Cudkowicz, Professor de Neurologia da Harvard Medical School. "A confirmação destes achados no ensaio clínico na fase 3, que está em curso agora, nos daria ainda mais confiança neste projeto de estudo para os testes de ELA em 2 fases. Esperamos que acrescentar esta droga nos tratamentos já aprovados para a Esclerose Lateral Amiotrófica daria aos pacientes uma chance a mais de ficar saudável por mais tempo, com menor declínio das funções e com aumento de sobrevida."

A fase 3 do ensaio clínico - patrocinada pela Biogen Idec, que licenciou o desenvolvimento e a comercialização do dexpramipexole do Knopp - começou no início deste ano e as inscições foram concluidas no mundo todo. Valentin Gribkoff, assessor do Knopp Biosciences, é autor correspondente do artigo da Nature Medicine.

Fonte:http://todosporela.org.br/noticia/retardando-a-progressao-dos-sintomas.html

A Ciência da radicalização

Por antonio |Jorge de Melo

Jargão bastante trivial e comum na linguagem do brasileiro, a palavra radical teve seu uso bastante alardeado durante a ditadura militar no Brasil, momento histórico em que o que não faltava eram radicalizações, tanto da chamada direita militarista, quanto da esquerda socialista. Com o advento da Democracia em nosso país, bem como com o fim do Comunismo Russo, e a queda histórica do muro de Berlim esse modelo de radicalização deixou de ter importância.

Contudo, o vocábulo ainda tem lá suas indicações de uso, e nem podemos dizer que ele saiu de moda. Pensando em ciência, acredito que esse seria um lugar onde essa palavra nunca deveria ter assento. Pois a ciência é o próprio antagonismo e o antídoto da radicalização.

 Peraí...    mas afinal de contas, o que significa o termo radical? 

O termo radical deriva da palavra latina radix, que significa "raiz". Há, no entanto, vários sentidos para o termo, dependendo da área na qual ele é aplicado:

Em filosofia e política, algo relacionado ao radicalismo

Em química: Radical (química)

Em linguística: Radical (linguística)

Em fonética: Consoante radical

Em matemática: Radical (matemática)

Em biologia (genética): Radical livre

Feita essa ressalva, agora vamos falar da palavra radical dentro do assunto Genética, mas com o sentido político/filosófico do termo.

A ciência é antes de tudo flexivel, aberta e contestadora. Não existem verdades absolutas ou duradoras na ciência, porque na verdade a ciência funciona como se fosse um quebra-cabeças, e a cada peça que é juntada ao conjunto, vai se definindo um quadro que começa a se tornar perfeitamente compreensivel.

Se o homem radicalizasse nos primórdios da evolução da ciência, com certeza não teríamos chegado onde estamos agora . Se as conclusões equivocadas ou precipitadas fossem mantidas a ferro e fogo, muitas verdades não seriam reveladas ao mundo.

Portanto, o que hoje pacientes de ELA, familiares e cuidadores vislubram no campo das discussões das pesquisas com CT é uma espécie de radicalização de idéias e conceitos, o que, conforme afirmei, não deveria ter assento nessa tribuna. A ciência só pode ser confirmada ou desmentida através da experimentação, e é a experimentação o fiel dessa balança. Qualquer outra tentativa de se provar alguma coisa apenas com palavras, é retórica inutil.

Conheça a realidade de quem tem uma doença rara - RJTV 1ª edição – 29/02/2012

 Vídeo no link:

http://riosulnet.globo.com/web/page/videos_detalhe.asp?cod=11573

Dia Mundial das Doenças Raras é tema de Seminário em Brasília



Ontem foi um dia muito especial para quem sofre de doença rara. Acostumados com o esquecimento e a indiferença do sistema público de saúde, ontem finalmente “lavamos nossa alma”. Com a participação de alguns Dep. Federais, Senadores, o Sr Ministro da Saúde e diversas Ong´s e Associação de pacientes, foram discutidas na Câmara dos Deputados em Brasília questões de alta relevância e medidas que precisam ser tomadas com bastante urgência, a fim de que se reverta a situação na qual vivem 13 milhões de brasileiros com alguma doença rara. Entre as várias questões que ali foram discutidas, uma merece destaque, trata-se da implementação da Portaria 81, que mesmo após 3 anos ser publicada no Diário Oficial, até hoje não saiu do papel. O Ministro da Saúde em seu discurso durante o evento se comprometeu a agilizar a implementação dessa portaria, embora tenha dito que “faltam profissionais de saúde comprometidos para colocar em prática esse importante projeto.”

O evento foi proveitoso, foi oportuno, e nos leva a acreditar que é possível pensar em um país melhor, mais digno, mais humano, principalmente quando estão envolvidas questões tão delicadas em relação a vida e ao direito de ser feliz. Então, só nos resta seguir em frente, com muita Esperança, Luta e Ação.

Grupo do movela que participou do evento: José e Sandra, Carlos e Zita, Jorge e Sonia

Pacientes puderam dar seus depoimentos durante o evento

 O público prestigiou o evento

Os assuntos discutidos despertaram muito o interesse do púlico

A direita, Rogério Lima, Pres da Amavi