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Em 2009 fui diagnosticado com uma doença do neurônio motor (DNM) Trata-se de uma doença neuromuscular, progressiva, degenerativa e sem cura. Mesmo assim insisto que vale a pena viver e lutar para que pesquisas, tratamentos paliativos, novos tratamentos cheguem ao Brasil no tempo + breve possível, alem do respeito no cumprimento dos nossos direitos. .

29 de abr. de 2012

Criação do Grupo Técnico de atenção as pessoas com doenças raras – GT ADORA



Rogério Lima

No último dia 26, no Ministério da Saúde em Brasília, houve o encontro para criação do Grupo de Trabalho de atenção às doenças raras. O encontro foi organizado pela Diretora do Departamento de Atenção Especializada,  Dra. Alzira Jorge. Esse encontro é fruto do trabalho de articulação da AMAVI e de execução do gabinete do Dep. Romário para o encontro do dia 29/02 onde o Ministro Alexandre Padilha divulgou para todos e todas presentes a necessidade do evento.
A AMAVI agradece, especialmente, a Dra. Alzira Jorge como representante do Min. da Saúde, pela atenção e sensibilidade que demonstra ao tema desde o primeiro semestre de 2011, quando houve o primeiro contato entre as duas instituições para um encontro da diretora com a Federação de Doenças Raras de Portugal.
“Agradecemos todas as associações presentes e, principalmente, a Dra. Alzira Jorge, diretora do DAE, que atua de maneira competente e séria na criação desse GT e em todos os assuntos que levamos para o Min. da Saúde desde a nossa criação, em 2011.” – Rogério Lima e Sidney Castro (Presidente e Vice presidente da AMAVI)
De acordo com as interações entre AMAVI e Min. da Saúde, além de outras associações, participaram representantes da Associação Brasileira de Porfiria – ABRAPO, Associação Brasileira de Homocistinúria – ABH, Instituto Canguru, Aliança Brasileira de Genética – ABG, Grupo EncontrAR, Safe Brasil, Movimento de atenção aos pacientes de ELA – MOVELA e Associação Brasileira de Mucopolissacaridose. Também houve a importante participação do gabinete da deputada Mara Gabrilli.
Foram abordados, entre outros, os temas sobre a judicialização da saúde, influência mercadológica para compra de medicamentos,  necessidade de uma rede básica de atenção aos pacientes e inexistência de uma política que atenda a população. Um dos entendimentos do grupo foi a necessidade de criar uma política direcionada, principalmente, a qualidade de vida dos pacientes.
O grupo de trabalho se reunirá às segundas-feiras em prazos de 60 dias. Segue a sua composição:
Ministério da Saúde:
Alzira de Oliveira Jorge, Marcos José Burle de Aguiar, Jose Eduardo Fogolim Passos e Vera Mendes;

 Médicos Especialistas:
Cecilia Michelleti, João Gabriel Daher, Marcos Aguiar e Francis Galera;

 Sociedade Civil:
 Sidney Castro – AMAVI
 Regina Prospero – APMPS
 Marta Oliveira – ABG
 Adriana Dias - Instituto Baresi

Suplentes:
 Priscila Torres – Grupo EncontrAR
 Wilson Gomiero – Febrapan/Gatem
 Désirée - SED Brasil 

GT Adora é o nome escolhido pelo MDR “Movimento Doenças Raras” e será por nós usados para lembrar as atividades e proposições do GT.

27 de abr. de 2012

“A casa está pegando fogo”


Por Nice Santos e Antonio Jorge


Acabo de receber esse documento da TREAT ALS NOW, a mesma organização da Irmã Sharon Crump, aquela que coordena a petição no site change.org para que se consiga o uso compassivo de dexpramipexole, todos se lembram? Essa petição encontra-se no link:


Então, neste novo documento eles solicitam aos americanos que enviem petições e comentários aos senadores representantes dos seus estados para reforçar os documentos enviados ao Congresso acerca das mudanças no FDA. O título é bem sugestivo: “o tempo urge, a casa está pegando fogo...”.

Enviei um e.mail perguntando se eu, como brasileira, e participante do Movela poderia estar enviando mensagens ao Senado americano.
A TREAT ALS NOW me respondeu que as petições do texto "a casa está pegando fogo" são endereçadas ao povo americano apenas, pois se trata de uma solicitação ao povo para que se mobilizem enviando as petições para que haja uma mudança no FDA e a consequente liberação do uso compassivo de drogas em fase final de teste em doenças graves, como a ELA.

Para nós enviarmos as petições para os senadores americanos não haveria muito sentido ou objetivo prático. O que nós do movela poderemos fazer e eu particularmente estarei fazendo com toda certeza, é sempre enviar e.mails a Kay Hagan (http://www.hagan.senate.gov) de estímulo e força para essa tão grande batalha que está sendo travada nos EUA em defesa da vida..

 Esperamos que nessa batalha não haja ganhadores ou perdedores, mas que prevaleça o bom senso, o gesto humanitário, e a capacidade de conciliação que norteia as relações humanas na solução de conflitos.

 Vejam o documento traduzido:

 "Esta é uma emergência. A casa está pegando fogo."
Durante os últimos 73 anos, os médicos e pesquisadores têm se concentrado em encontrar uma cura para ELA. Obviamente, isso não tem funcionado. Precisamos nos concentrar em encontrar tratamentos que retardam a progressão e, potencialmente, melhorar a qualidade de vida dos pacientes com ELA. Existem vários tratamentos que estão atualmente em curso. No entanto, Jonathan Emory Glass e Nick Boulis estão argumentando que o atual sistema de controle está impedindo o avanço na produção de tratamentos para a Esclerose Lateral Amiotrófica. Eles foram citados, ao afirmarem que os reguladores, como a Food and Drug Administration devem deixar que os pacientes assumam riscos maiores quando a alternativa é a morte iminente. Glass resume "Isto é uma emergência. A casa está pegando fogo."

Agora é a hora de agir. É um imperativo moral que nos envolve.Há um projeto chamado de " Terapias Avançadas Inovadoras para Pacientes " e que se destina a acelerar o acesso a esses tratamentos benéficos. Hoje é mantido no Comité de Saúde,Educação, Trabalho e Pensões (HELP). Precisamos de sua ajuda para conseguir esta importante peça da legislação fora do comitê e para o plenário do Senado. Aqui está uma lista de senadores que estão na comissão Se você reside em qualquer um desses estados, agradecemos que contacte o seu senador e dizer-lhes como é importante que essa lei seja aprovada o mais rapidamente possível. Cada senador vai conter um link para um formulário onde você pode enviar uma mensagem diretamente para eles.

 Tom Harkin, IA, presidente (contato)
• Barbara Mikulski, MD (contato)
• Jeff Bingaman, NM (contato)
• Patty Murray, WA (contato)
• Bernie Sanders, VT (contato)
• Bob Casey Jr., PA (contato)
• Kay Hagan, NC (contato)
• Jeff Merkley, OR (contato)
• Al Franken, MN (contato)
• Michael Bennet, CO (contato)
• Sheldon Whitehouse, RI (contato)
• Richard Blumenthal, CT (contato)
• Mike Enzi, WY, Estados Ranking (contato)
• Lamar Alexander, TN (contato)
• Richard Burr, NC (contato)
• Johnny Isakson, GA (contato)
• Paul Rand, KY (contato)
• Orrin Hatch, UT (contato)
• John McCain, AR (contato)
• Pat Roberts, KS (contato)
• Lisa Murkowski, AK (contato)
• Mark Kirk, IL (contato)

Atenciosamente,
ALS Trate Us Now!



23 de abr. de 2012

Biogen Idec e a AAN 2012


A Biogen Idec apresentou novos dados clínicos sobre a sua carteira de neurologia 2012 na reunião anual da American Academy of Neurology (AAN)l esta semana. Durante a conferência em Nova Orleans, a empresa vai fornecer 49 plataformas  patrocinadas pela empresa  e apresentações de pôsteres que mostram várias terapias promissoras para as necessidades não satisfeitas na área das doenças neurodegenerativas. Novos dados irão destacar a segurança e a eficácia dos produtos comercializados Tysabri, Avonex e Fampyra, e os resultados dos ensaios de investigação da última fase importante de compostos como o BG-12, interferon peguilado beta-1a e o daclizumab processo de alta performance. Estas terapias oferecem vários benefícios para a esclerose múltipla, enquanto a outra nova droga na tela - dexpramipexole - representa os esforços da Biogen Idec para entrar na Esclerose Lateral Amiotrófica. Dr. Douglas Williams, vice-presidente executivo de pesquisa e desenvolvimento da Biogen Idec, disse: "Vamos avançar para a solução de importantes necessidades médicas não atendidas em neurologia". Em fevereiro, a empresa anunciou que entrou com pedido de aprovação regulamentar da EUA BG-12, com base em dados positivos da definição e Confirmar Fase III.

“Tradutor GOOGLE com adaptação livre.”
Foto meramente ilustrativa.

Proposta quer regulamentar acesso a medicamentos em fase de desenvolvimento

Pacientes com doenças debilitantes graves e sem opção terapêutica disponível podem ter acesso a medicamentos ainda em fase de desenvolvimento no Brasil. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) publicou, nesta quinta-feira (30/6), uma consulta pública que pretende regulamentar as práticas conhecidas como “Acesso Expandido”, “Uso Compassivo” e “Doações Pós Estudo”.
A proposta recebe contribuições durante os próximos 60 dias. Os conceitos e critérios serão padronizados com diretrizes internacionais. As empresas que desenvolvem novos medicamentos poderão requerer uma anuência da Anvisa para utilizar os programas, desde que acompanhada de justificativa do médico assistente do paciente. Essas solicitações terão prioridade de análise na Anvisa.

Para a coordenadora de Pesquisa e Ensaios Clínicos da Anvisa, Patrícia Andreotti, a futura norma atualizará a regra que já existe. “A primeira edição foi feita pensando em atender aos pacientes com Aids, que não tinham medicamento no mercado para responder à doença”, explicou. “Com o passar do tempo, o benefício foi estendido para outras doenças, o que exigiu uma adequação da regulamentação”, completou.

Entenda
O Programa de Acesso Expandido permite a disponibilização aos pacientes de medicamentos que já possuam pelo menos um estudo de fase III (última etapa da pesquisa clínica). Os pacientes incluídos no programa poderão ser aqueles que participaram da pesquisa clínica ou que não participaram por falta de acesso ou por não atenderem aos critérios de inclusão e/ou exclusão. A autorização da Anvisa para esses casos é destinada a um grupo de pacientes.

No Programa de Uso Compassivo, o medicamento poderá estar em qualquer fase de desenvolvimento clínico, desde que os dados iniciais observados em estudos exploratórios sejam promissores e que se comprove a gravidade da doença e a ausência de tratamentos disponíveis. Nesse caso, a autorização da Anvisa é pessoal e intransferível.

Já a doação pós-estudo abrange a disponibilização de medicamento aos sujeitos de pesquisa que se beneficiaram de seu uso durante o estudo, sem custo para o paciente ou para o sistema de saúde, aplicável nos casos em que o estudo se encerrou e não está prevista a sua extensão.

Acesse o texto completo da Consulta Pública nº 32/2011.

Como participar
Contribuições à Consulta Pública nº 32/2011 podem ser enviadas até o dia 28 de agosto, por escrito, em formulário próprio, para um dos seguintes endereços: Agência Nacional de Vigilância Sanitária/ Gerência de Avaliação de Segurança e Eficácia (GESEF/GGMED), SIA, Trecho 5, Área Especial 57, Brasília- DF, CEP 71.205-050; ou para o Fax: (61) 3462-5602; ou para o e-mail: cp32.2011@anvisa.gov.br.
Daniele Carcute - Imprensa/Anvisa

Fonte: http://portal.anvisa.gov.br/wps/content/anvisa+portal/anvisa/sala+de+imprensa/menu+-+noticias+anos/2011+noticias/proposta+quer+regulamentar+acesso+a+medicamentos+em+fase+de+desenvolvimento

14 de abr. de 2012

Reunião discute organização de evento alusivo ao Dia Mundial de Luta contra ELA

Da esq p/ a direita: Ubiratã, Mauro, Jorge, Zita, Carlos e Ubiraci,  

Ontem foi um dia muito especial para os militantes do movela, e porque não dizer para todos os pacientes de ELA, seus familiares e cuidadores desse país. Estivemos com o Marcos Sann, Chefe de Gabinete do Dep Romário, e numa reunião agradável e descontraída que se estendeu por cerca de 2 horas, foram lançadas as bases para a organização do evento alusivo ao Dia Mundial de Luta contra ELA, que acontecerá em Brasília no dia 21/06, onde questões de alta relevância estarão sendo debatidas acerca da doença, como novos tratamentos, seu impacto na vida de  de familiares e cuidadores, etc.
Estamos muito otimistas por essa grande oportunidade que nós pacientes de ELA, familiares e cuidadores  estamos tendo de sermos representados no Congresso Nacional por parlamentares como O Dep Romário e outros, que juntamente com ele estão alinhados a favor da nossa causa.



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12 de abr. de 2012

Congresso Nacional constituirá uma Frente Parlamentar das Doenças Raras.

A dir do Dep Romário, Dep  Maurício Quintella, a esq,
  Dep Jean Willys, respectivamente os futuros Pres e Vice-Pres da Frente
durante comemoração do Dia Internacional das DR´s em Brasília



                                                                                                                           
Por Antonio Jorge de Melo
Recebi hoje (12/04) a informação pelo twitter do Dep Fed do PR pelo estado de Alagoas Maurício Quintella, de que ele presidirá essa Frente, com o Dep Fed Jean Willys do PSOL como Vice. Segundo revelou Quintella, “hoje vamos definir o cronograma para lançamento”. A Frente contará ainda com o apoio do Dep Fed Romário do PSB e da Dep Fed Mara Gabrilli do PSDB. Para quem não sabe, Mara Gabrilli é a primeira e única parlamentar com tetraplegia eleita no Brasil p/ ocupar uma cadeira no Congresso Nacional.
Os cerca de 15 milhões de pacientes brasileiros que possuem  alguma  doença rara, inclusive os pacientes com diagnóstico de ELA, estão felizes e otimistas com essa notícia, pois esperamos que assim as nossas demandas e reivindicações sejam ouvidas, acatadas e encaminhadas aos órgãos competentes através dessa Frente.  
Vamos em frente, com muita
 Esperança,
 Luta e
 Ação.

4 de abr. de 2012

FDA e a petição TREAT ACT

Sen Kay Hagan
         
Por Nice Santos e Antonio Jorge                    

A urgência na busca por novos tratamentos e por novas terapias medicamentosas em doenças graves que hoje não possuem um tratamento eficaz não é um privilégio apenas do Brasil, e muito menos dos países do terceiro mundo.
Segundo relata Steve Grossman  em uma recente matéria no boletim da Neuralstem  “todos nós já ouvimos os números da indústria para a média dos custos clínicos (US $ 100 milhões por droga) e sobre as dificuldades de se fazer  ensaios clínicos  (apenas um em cada dez estudos que realmente começa a Fase III torna-se uma droga posteriormente).”

Existe tambem a questão da rigidez e ortodoxia extrema por parte do FDA na condução dos ensaios clínicos, onde os processos tornam-se lentos e demorados, independentemente da doença para a qual aquela droga ou terapia  está sendo pesquisada.

Segundo outro boletim da Neuralstem, “é  essencial que as terapias a serem desenvolvidas sob um processo, tais como o processo de aprovação do FDA, sejam  seguros e eficazes antes de serem oferecidos  para o público. O processo do  FDA é geralmente reconhecido como o "padrão ouro" do mundo para essas aprovações. Há momentos no entanto, em que  o ritmo ditado por este processo parece entrar em  desacordo com os  interesses  e intenções das partes envolvidas.” O boletim informa ainda que “de fato,  a própria Agência as vezes  se  sente algemada por sua   estrutura e missão estatutária.”
O boletim destaca  que “mais importante ainda é que  esses esforços são o produto de uma grande divulgação feita  por grupos de defesa de pacientes e grupos da indústria,  tanto que  todos se sentem  frustrados com o tempo e o  dinheiro cada vez maiores que é necessário para desenvolver novas terapias através do processo de aprovação do FDA.”
 Recentemente a Senadora da Carolina do Norte Kay Hagan entrou com o projeto de Lei denominado TREAT ACT, que nada mais é do que uma petição que sugere ao congresso americano mudanças no regime interno do FDA para liberação de drogas e terapias na reta final (para a liberação imediata).
Em tom bastante inovador, porem ciente das dificuldades, ela propõe mudanças na estrutura interna do FDA, a fim de atender pacientes que lutam desesperadamente pela vida, e “uma maneira de permitir que tratamentos experimentais possam avançar em seu processo com mais velocidade, mas não menos rigoroso em seu processo de revisão de eficácia. Outro projeto de lei (bipartidário) foi introduzido (chamado de Terapias Avançadas para Breakthrough Act pacientes), que leva ainda uma abordagem diferente para a mudança de perspectiva e do comportamento do FDA. Ambos os Atos tentam dar ao FDA algumas ferramentas legais para ele se mover mais rapidamente quando ele estiver lidando com doenças graves ou com risco de vida, e ambos os projetos tentam mudar a "cultura" do FDA”, destaca o boletim da Neuralstem.
 E não é por acaso que nós pacientes de ELA estamos completamente inseridos nas postulações da Senadora Kay Hagan, a quem desejamos todo sucesso para que isso realmente aconteça, pois assim, milhões de pacientes ao redor do mundo que hoje sofrem de doenças graves que ainda não possuem um tratamento efetivo poderiam ter a chance de fazer uso de uma nova droga ou terapia de forma bem mais rápida, o que não ocorre atualmente.
O texto da Senadora tem cunho político, pois fala na mudança e criação de novos cargos e empregos no FDA. “Uma tarefa árdua”, ela alerta. Por isso ela começa a sua petição com uma frase de Shakespeare cuja essência é: “a promessa implica em espera, expectativa, mas o desempenho é que é o grande desafio.”.
 Imagens meramente ilustrativas