Dexpramipexole: uma esperança para os pacientes de ELA

Texto traduzido e enviado pela colaboradora Drª Andreza Diaferia

Com a dexpramipexole,  a Biogen chegou mais longe do que qualquer outra empresa no desenvolvimento de um tratamento para esta doença debilitante. Em ensaios de fase II, a dexpramipexole, molécula que a  Biogen licenciou da Knopp Biociências em 2010  por US $80 milhões, retardou a progressão da ALS em 35%.

O  Ensaio de fase III na Biogen com dexpramipexole  teve sua inscrição concluída em cerca de 4-5 meses, o tempo de inscrição mais rápido na história na Biogen, um testamento para a urgente necessidade não atendida por médicos para um tratamento significativo para ELA. E se a Biogen informa dados sólidos da fase III, a dexpramipexole tem um caminho fácil para a aprovação do FDA.

Ela já teve concedido sua revisão prioritária, e quando comparado com as opções de tratamento existentes para ELA, há pouca razão para negar a aprovação. Ao rever uma empresa NDA ou BLA, o FDA leva em conta os benefícios marginais de uma droga, perguntando a si  mesmo (como a empresa apresentação do pedido), "que benefícios novos esta droga traz aos pacientes?".

Para ser aprovada, uma droga tem que mostrar algum tipo de benefício incremental sobre opções de tratamento existentes, como maior eficácia, melhor dosagem ou um perfil de segurança melhor. Dados da Dexpramipexole em  fase II transformou-se sem preocupações de segurança graves, e é a droga mais promissora para pacientes de ELA, com eficácia claramente melhor do que Rilutek(SNY), a única droga para tratamento da ELA no mercado. Rilutek atualmente tem vendas anuais de apenas US $50 milhões nos Estados Unidos, devido à sua eficácia marginal em retardar a progressão da ELA.

 Dado que a dexpramipexole mostra uma clara melhoria na eficácia em relação a opções de tratamento existentes  na ELA, espero que o  FDA aprove a droga, se a Biogen tiver relatórios positivos de  dados de ensaios de fase III.

 Se aprovado, as vendas de dexpramipexole são susceptíveis de topo precisa de US $1 bilhão por ano, dado o que claramente não satisfeitas para um tratamento eficaz da ELA. Enquanto isto pode não ser uma cura para aELA, mas oferece benefícios evidentes para os pacientes que sofrem de ELA,  e é um passo incremental na busca de uma cura verdadeira, se de fato há uma cura para a ELA.

FONTE: BIOGEN update from 09 NOV Finance article on YAHOO.

 (Traduzido por Bing)

23º Simpósio Internacional de ELA/DNM.

 

Mensagem do Movela enviada por e-mail  aos Neurologistas Dr Acary Bulle, Dr Marco Chieia e Dr Wilson Junior no dia 21/11/2012.


Prezados Doutores,

O 23º Simpósio Internacional de ELA/DNM vai acontecer de 5 a 7/12 em Chicago.  Acessando o site

http://www.mndassociation.org/research/MND+research+and+you/treatments-trials

podemos vislumbrar várias drogas em pesquisa para o tratamento da ELA, cujos resultados e/ou andamento serão discutidos no Simpósio.

Entre as diversas drogas, existem algumas que entrarão em FASE III, (por ex: Tirasemtiv CK-2017357, com previsão de recrutamento de 400 pacientes em vários países), mas infelizmente nenhuma dessas pesquisas contempla o Brasil como um potencial centro para participar dos estudos FASE III.

É possível aos Senhores na qualidade de representantes de 2 grandes centros de referência em Doenças do Neurônio Motor na América Latina, UNIFESP e USP,  fazerem  contato com os representantes dessas empresas que estão patrocinando esses ensaios clínicos FASE III, no sentido de que seja ofertada a essas empresas a oportunidade de se investir em trials de ELA também no Brasil?

 O Brasil faz parte do agrupamento Brasil-Rússia-Índia-China e África do Sul-BRICS, e sua importância no cenário político-econômico mundial não pode passar despercebido quando falamos em pesquisa e ciência. Além disso, temos aqui no Brasil um contingente enorme de pacientes ansiosos por serem incluídos em algum protocolo experimental, o que diminuiria em muito a ansiedade e a angústia que hoje nos rodeiam pela ausência desses protocolos no Brasil, o que tem levado muitos a se aventurarem em pseudos tratamentos, caros e sem qualquer certeza de nada.

A situação dos pacientes acometidos de ELA no Brasil é particularmente  desesperadora, pois a exceção de São Paulo e outros poucos municípios, o que o paciente de ELA tem é a completa ausência do estado e a falta de uma política pública que os ampare em suas necessidades mais primárias. Além disso, temos contra nós um inimigo feroz - o tempo, deste modo, em pouco ou nada avançamos nessa discussão, as pessoas que hoje nutrem um pingo de esperança, serão os lutos que vamos chorar amanhã.

Portanto, não há tempo a perder, queremos e precisamos discutir com os Senhores todas as possibilidades de tratamento, e queremos entender o que é e o que não é possível nesse momento.

Senhores tão logo nos respondam estaremos divulgando essa mensagem nas redes sociais de ELA de todo o Brasil.

 

Cordialmente,

 

 

 

Pesquisas e ensaios clínicos em ELA

O único tratamento para a causa subjacente da MND é riluzol. Esta droga tem um efeito modesto sobre a sobrevivência. Há um esforço de investigação mundial em curso para desenvolver tratamentos novos e eficazes para DNM e os fármacos a seguir enumerados estão actualmente em ensaios clínicos. Não há estudos estão atualmente buscando participantes no Reino Unido .

• Dexpramipexole
• GSK1223249 (Nogo-A)
• O carbonato de lítio
• TRO19622 (olesoxime; Mitotarget)
• NP001
• Tirasemtiv ( CK-2017357 )
• Ceftriaxona
• Arimoclomol (CytRx)
• Memantina
• sNN0029
• ISIS SOD1Rx Neuralstem

Introdução

As pessoas com MND e seus cuidadores desempenham o papel mais importante na conclusão de um julgamento. Sem o seu apoio e empenho destes ensaios não poderia ser realizado.

Embora os resultados de testes clínicos anteriores têm sido muito decepcionante, muito se aprendeu sobre como ensaios deve e não deve ser realizada, pavimentando o caminho para futuros estudos.

É importante lembrar que os ensaios são não tratamentos, mas experimentos científicos. Devido à concepção dos ensaios clínicos, os participantes não podem receber a nova droga sob investigação e podem experimentar alguns efeitos colaterais. Saiba mais em nossos ensaios clínicos, o que são e como eles são organizados? folha de informações.

Dexpramipexole

Dexpramipexole (formalmente conhecido como KNS-760704), é uma droga licenciada pela Knopp Neurociências Inc para Biogen Idec. Os estudos de laboratório demonstraram que esta droga tem propriedades neuroprotetoras e é pensado para ajudar a "baterias" das células, chamadas mitocôndrias.

Um ensaio clínico de fase II do dexpramipexole, concluído em 2009, descobriu que a droga era segura e bem tolerada por pessoas com MND por até nove meses. Os resultados do estudo também mostraram tendências que sugerem o potencial da droga para reduzir a taxa de declínio na capacidade funcional dos pacientes. O número relativamente pequeno de pessoas envolvidas no estudo significa que esses achados não pode ser invocado.

Um ensaio clínico de fase III do dexpramipexole, conhecido como o estudo EMPOWER está em curso. Este estudo envolve os participantes em cerca de 80 centros em todo o mundo, incluindo seis centros na Inglaterra. Os resultados são esperados em 2013.

GSK1223249 (Nogo-A)

GSK1223249 é um novo medicamento desenvolvido pelo laboratório GlaxoSmithKline, que tem como alvo uma proteína chamada inibidor de crescimento de neuritos A. (Nogo-A) Nogo-A prejudica a regeneração neuronal e é encontrado em níveis acima do normal em pessoas com MND. GSK1223249 esfregonas até Nogo-A e pode, portanto, contribuir para limitar a perda de conexões entre os neurónios motores e os músculos.

A Fase I resultados do estudo foram apresentados recentemente no Simpósio Internacional em 22 ALS / MND. O estudo envolveu 76 pessoas com MND no Reino Unido, França e América, nas quais GSK1223249 foi dada aos seres humanos para a primeira vez.

A droga foi encontrada para ser seguro, e entrar no corpo de forma eficaz através deste julgamento. Os investigadores também viu tendências (não confiável definitivo) de prestações em lento declínio da função respiratória e das tendências de força muscular.

Planos experimentais estão em andamento para um ensaio clínico maior em 2013.

O carbonato de lítio

Em estudos de laboratório, o lítio foi mostrado para ter efeitos protectores em neurónios motores, que também mostrou alguma promessa em modelos animais de MND. No início de 2008, pesquisadores italianos publicaram resultados aparentemente encorajadores de um ensaio clínico pequeno de carbonato de lítio em pessoas com MND. No entanto, os métodos utilizados neste estudo tinha fraquezas significativas.

Um ensaio clínico de lítio na América do Norte foi interrompida em setembro de 2009. Isso não foi por causa de preocupações com a segurança, mas porque os resultados preliminares não mostram o elevado grau de benefício que o julgamento especificamente definidas para demonstrar.

Os resultados do MND Association UK financiado ensaio clínico de lítio, apesar de sugerir que o lítio foi seguro, a droga foi ineficaz no tratamento de MND.

Não há planos futuros para investigar lítio para MND.

TRO19622 (olesoxime; Mitotarget)

Esta nova droga, desenvolvida pelos Trophos companhias farmacêuticas, demonstrada em ensaios de laboratório que é capaz de aumentar a sobrevivência dos neurónios motores e prolongar a vida de ratos que modelo de MND.

Lamentavelmente, o recente ensaio de Fase II / III mostram que TRO19622 foi ineficaz no tratamento da doença. A Fase II / III, 18 mês de ensaio do medicamento em 450 pessoas com MND em múltiplos centros em toda a Europa, incluindo a Sheffield e King College London, no Reino Unido. Mais detalhes sobre os resultados deste estudo podem ser encontradas no nosso comunicado de imprensa .

NP001

NP001 é um novo medicamento desenvolvido por Neuraltus Pharmaceuticals Inc. Ele actua nas células particulares no sistema imunitário e destina-se a reduzir a inflamação prejudicial dentro do sistema nervoso.

Resultados divulgados do ensaio de Fase II em Outubro de 2012 sugerem que o tratamento é seguro e pode ser benéfica para MND. Há planos para uma maior ensaio clínico fase III, no segundo semestre de 2013 nos Estados Unidos. Mais detalhes sobre os resultados deste estudo podem ser encontradas no nosso comunicado de imprensa.

Tirasemtiv (CK-2017357)

Este medicamento novo, desenvolvido pela Cytokinetics Inc., tem sido demonstrado em modelos de animais e seres humanos saudáveis, para retardar a fadiga do músculo, assim como o aumento da força de um músculo pode produzir quando se contrai.

A fase I do estudo em voluntários saudáveis ​​tem demonstrado que a droga era segura. Ensaios de Fase II de recentes tirasemtiv objetivou determinar a dosagem ideal do tratamento, permanecendo seguro para pessoas com MND. Após resultados animadores, um ensaio de Fase IIb clínica agora está recrutando participantes. O julgamento é duplo-cego, placebo-controlado e randomizado. O processo destina-se a testar a segurança, tolerabilidade e eficácia do tratamento quando administrada durante 12 semanas - o tempo mais longo de que este tratamento foram tomadas para. O julgamento visa incluir 400 pessoas com MND em 70 centros nos Estados Unidos, Canadá e Europa. Não se sabe se este ensaio incluirá sites do Reino Unido.

Leitura Cytokinetics imprensa

Ler detalhes julgamento sobre clinicaltrials.gov

Ceftriaxona

Em julho de 2012, o ensaio clínico de ceftriaxona em MND foi interrompido porque o estudo era improvável que alcance os critérios pré-determinados de eficácia. Pesquisa pré-clínica identificada ceftriaxona como um tratamento promissor para a MND, portanto, era importante para as pessoas com MND para descobrir se a droga poderia ser benéfica na melhoria da doença. O estudo utilizou um desenho contínuo romance adaptativa. Análise e apresentação dos resultados ocorrerá após a conclusão da monitoração do local e bloqueio de banco de dados. Enquanto todos esperavam um resultado mais positivo, o julgamento passou pesquisa MND frente.

Arimoclomol (CytRx)

Arimoclomol, produzido pela empresa CytRx biotecnologia, é um tratamento que aumenta o potencial de um mecanismo de defesa celular natural, chamada de resposta ao choque térmico. Esta resposta envolve a produção aumentada de proteínas protectoras, conhecidas como proteínas de choque térmico, que ajudam as células a lidar com o stress. Elas ajudam a evitar a agregação de proteínas (aglomeração), a qual é conhecida como sendo uma característica de MND, e pode também ajudar a prevenir a morte celular.

Um ensaio de Fase II de arimoclomol clínica tem demonstrado que a droga é segura e bem tolerada em pessoas com MND. Oitenta e quatro pacientes com ELA na América participaram do duplo-cego, controlado com placebo. Outros dados preliminares do estudo também sugerem que arimoclomol é capaz de atravessar a barreira sangue-cérebro para atingir o sistema nervoso central. Com base nestes resultados, CytRx irá agora realizar ensaios adicionais para investigar a eficácia de arimoclomol. Um está recrutando 80 pessoas com SOD1 positivos ALS familial na América.

Memantina

Um excesso do mensageiro químico glutamato é pensado para contribuir para a degeneração neuronal motora. Memantina inibe a actividade do glutamato no sistema nervoso central, assim, tem sido sugerido que esta droga pode ser útil no tratamento de MND. A memantina é actualmente licenciado para o tratamento da doença de Alzheimer, em que a actividade glutamato anormal pode também desempenhar um papel.

Pesquisadores canadenses da Universidade de Alberta recentemente apresentado resultados nesta julgamento no Simpósio Internacional em 22 ALS / MND. Vinte e quatro pessoas com MND participaram neste estudo e foram divididos em três grupos para receber uma dose alta memantina, memantina dose baixa ou um placebo (placebo). No geral, os resultados do ensaio sugerem que o tratamento é seguro na dose mais elevada, e que uma maior, ensaio clínico multicêntrico para a memantina pode ser garantida.

sNN0029

sNN0029 é uma droga patrocinado pela empresa farmacêutica e NeuroNova contém o "nervo nutritivo 'VEGF factor neurotrófico.

Em estudos de modelos animais DNM, a administração directa de VEGF no fluido de cavidade cheia do cérebro através de um cateter e uma bomba melhorada força muscular dos animais e da sobrevivência prolongada.

A três meses, o julgamento de duas fases (Fase I e Fase II) concluiu recentemente para testar a segurança e tolerabilidade do sNN0029 em pessoas com ELA. O julgamento está sendo realizado em um centro na Bélgica e envolve 28 pessoas, que receberão o medicamento diretamente em seu cérebro através de uma bomba implantada cirurgicamente. O julgamento agora mudou para uma fase de 'aberto', onde todos os participantes irão tomar o tratamento, para testar a segurança e eficácia ao longo de um período de tempo mais longo. Esta parte do julgamento deve terminar em 2013.

Mais informações sobre o julgamento sNN0029 (site clinicaltrials.gov)

ISIS SOD1Rx

ISIS SOD1Rx é um novo tipo de droga especificamente projetado para tratar MND causado por erros no gene SOD1. Ele usa uma abordagem conhecida como "anti-sentido", em que a droga interfere directamente com as instruções defeituosas para fazer SOD1 proteína, impedindo a produção da substância causadora da doença. Um ensaio clínico de fase I da segurança SOD1Rx demonstrou que o tratamento seja seguro e bem tolerado em 33 pessoas com SOD1 MND familiar na América. A droga foi entregue directamente na coluna através de um processo conhecido como infusão intratecal. Desconhece-se se o ISIS Pharmaceuticals irá exercer este tratamento adicional.

Neuralstem

A FDA aprovou pela primeira vez fase I do estudo de um tratamento com células-tronco para o MND está em andamento na América. Até 18 pessoas receberão a várias injecções das células-tronco neurais em sua medula espinhal. O ensaio irá avaliar a segurança do procedimento cirúrgico, e as células, mas não vai determinar se ou não alterar a progressão de MND.

Os resultados provisórios de 12 pacientes foram apresentados na reunião anual da American Neurological Association e estão disponíveis no site Inc Neuralstem .

Em uma apresentação de pôster no 22 º Simpósio Internacional de ELA / MND, injeções para as regiões mais baixas da medula espinhal foram encontrados para ser segura e bem tolerada por pessoas com MND em estágios várias doenças. A permissão foi concedida pela Agência dos Estados Unidos Alimentos e Drogas (FDA) para avançar para julgamento para regiões mais altas da medula espinhal, o que pode ajudar com a função de diafragma.

 

Fonte: http://www.mndassociation.org/research/MND+research+and+you/treatments-trials

Tradução automática no site

Imagem meramente ilustrativa

 

 

 

Entrega do Manifesto pela vida dos pacientes de ELA no CONEP

 

Por Sandra Leda

07/11/2012 – 10h30 às 13h00

Sra. Renata Barbosa e Prof. Anibal Gil Lopes

Fomos informados de que existe uma Reunião mensal ordinária onde os membros do comitê multidisciplinar  do Conep que analisa os pedidos de aprovação de ensaios clínicos  discutem todos os protocolos que ali chegam para aprovação. São 3 dias de análise desses protocolos. A Reunião é restrita aos membros do comitê..

Documentos entregues: o Manifesto, a Portaria nº 1.370/2008-Min Saúde, as cartas do Maurício e da Alessandra Azevedo.

 Explicamos qual é exatamente o foco do Movela para a representante do Conep, Srª Renata Barbosa, que se comprometeu a encaminhar um pedido de agenda  a sua Gerência   e a todos os membros do CONEP no tempo mais breve possivel para que o Movela possa expor a todos sobre o desejo e urgência que os pacientes de ELA tem em ver no Brasil estudos experimentais com CT serem aprovados e implementados.

A Renata solicitou que o Prof. Aníbal, médico e pesquisador do Instituto de Biofísica/UFRJ e um dos membros do CONEP nos prestasse alguns esclarecimentos, o que gentilmente ele o fez, e nos apresentou todos os aspectos das pesquisas em todas as fases considerando a visão do Conep.

 O Prof. Aníbal tem uma história de ELA na sua família e também teve um grande amigo que veio a falecer de ELA, o que dispensou apresentar detalhes da doença.

Ambos se mostraram sensíveis às demandas do Movela e nos garantiram que elas seriam discutidas nas próximas reuniões do CONEP, e nos relataram as dificuldades causadas pela greve dos servidores públicos, que prejudicaram os serviços do Conep causando um acúmulo de processos para despacho. Um fato que merece destaque é o Prof ter nos revelado que o CONEP a princípio tem um grande interesse em aprovar estudos clínicos FASE I e II, mas que os mesmos não ocorrem no Brasil com frequência devido aos critérios estratégicos adotados pelas próprias empresas farmacêuticas.

Tambem nos foi informado por ele que o CONEP, segundo a Portaria 196/96 adota critérios diferenciados para um trâmite mais rápido de processos de aprovação de protocolos voltados a doenças graves e sem um tratamento eficaz disponível, conforme é o caso da ELA.

Sobre o CONEP:

A Comissão Nacional de Ética em Pesquisa (CONEP) está diretamente ligada ao Conselho Nacional de Saúde (CNS). Ela foi criada pela Resolução do CNS 196/96 como uma instância colegiada, de natureza consultiva, educativa e formuladora de diretrizes e estratégias no âmbito do Conselho. Além disso, é independente de influências corporativas e institucionais. Uma das suas características é a composição multi e transdiciplinar, contando com um representante dos usuários.

 

A CONEP tem como principal atribuição o exame dos aspectos éticos das pesquisas que envolvem seres humanos. Como missão, elabora e atualiza as diretrizes e normas para a proteção dos sujeitos de pesquisa e coordena a rede de Comitês de Ética em Pesquisa das instituições.

 

Cabe a CONEP avaliar e acompanhar os protocolos de pesq uisa em áreas temáticas e speciais com o: genética e reprodução humana; novos equipamentos; dispositivos para a saúde; novos p rocedimentos ; população indígena; projetos ligados à biossegurança e como participação estrangeira .

 

A CONEP também se constitui em instância de recursos para qualquer das àreas envolvidas.

 Fonte: http://conselho.saude.gov.br/web_comissoes/conep/index.html

Entrega do Manifesto pela vida dos pacientes de ELA na ANVISA

Por Sandra Mota

   

07/11/2012 – 8h30 - Sr. Luiz Armando Erthal, da Gerência-Geral de Sangue, Outros Tecidos, Células e Órgãos-GGSTO.

 A ANVISA criou uma Câmara Técnica de Terapia Celular (CAT), para discutir terapia celular que abrange tratamentos para diversas doenças, a primeira reunião aconteceu há 30 dias, a conformação e composição já foram concluídas, a próxima reunião será realizada em 2013, SP ou no DF.

 Procuramos saber se o Movela pode participar dessa Câmara Técnica na condição de membro da sociedade civil.

 Foi enfatizada a necessidade de que para qualquer medicamento para entrar no mercado brasileiro precisa cumprir todas as exigências como se fosse o registro de um medicamento brasileiro, ainda que haja liberação do FDA.

Documentos entregues:

O Manifesto, a Portaria nº 1.370/2008-Min Saúde, as cartas do Maurício e da Alessandra Azevedo.

 A RDC Nº 25/2009 trata sobre a Priorização de registro de drogas para doenças raras.

 

 Observações:

a)    No final deste mesmo  dia 07/11 a Dep Mara Gabrilli nos informou que havia acontecido nesta mesma data no CN  uma reunião da Comissão de Saúde da qual participaram ela e  outros Parlamentares com o presidente da ANVISA, Sr. José Agenor Álvares da Silva, onde  um dos assuntos tratados foi a dispensa dessa avaliação tão burocrática, uma vez que medicamento já foi liberado pelo FDA.

 

b)    Alguns links onde o assunto da Câmara Técnica de Terapia Celular (CAT), foi divulgado, o interessante é que o Conselho Federal de Odontologia-CFO é participante muito interessado no assunto enquanto as associações de pacientes não foram informadas.

 

PROVIDÊNCIAS

a)    Encaminhar carta para a ANVISA solicitando o ingresso do Movela na CT para a próxima reunião, em 2013. O objetivo é manter o Movela informando sobre os assuntos que estão sendo debatidos na CT.

b)    Encaminhar carta apresentando as informações sobre o evento do dia 21 de junho de 2013.

 

 

Anvisa assume competência para regular terapias. Câmara avaliará produto para combater rugas

O Brasil ainda não tem uma regulamentação específica sobre o desenvolvimento ou a comercialização de terapias celulares...

O Brasil ainda não tem uma regulamentação específica sobre o desenvolvimento ou a comercialização de terapias celulares - apesar de já haver clínicas e laboratórios vendendo serviços desse tipo no País.

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) publicou em março de 2011 uma resolução (RDC 9) com regras para o funcionamento de laboratórios - denominados Centros de Tecnologia Celular (CTCs) - que queiram produzir células humanas para uso terapêutico, incluindo células-tronco para uso em pesquisas clínicas. Porém, não há nenhum instrumento legal que determine o que pode ou não ser feito com essas células em seres humanos - deixando pesquisadores e empresas numa espécie de limbo regulatório e jurídico.

A Anvisa planeja publicar ainda neste mês uma portaria instituindo uma Câmara Técnica de Terapia Celular (CAT), que será incumbida de elaborar uma regulamentação adequada para o setor. O grupo será formado por cientistas da área e representantes dos Conselhos Federais de Medicina (CFM) e Odontologia (CFO), da Comissão Nacional de Ética em Pesquisa (Conep), do Ministério da Saúde e de associações de pacientes.

Segundo o gerente de Tecidos, Células e Órgãos da Anvisa, Daniel Freitas, a RDC 9 e o CAT são resultados de dois anos de pesquisa da agência sobre o assunto. A Anvisa é constantemente cobrada a fiscalizar denúncias de práticas e serviços supostamente irregulares com células-tronco, mas não havia clareza sobre sua autoridade para agir nesses casos. A Lei de Biossegurança, de 2005, já dava à agência competência para regular e fiscalizar a produção de células-tronco derivadas de embriões humanos, mas não necessariamente outros tipos de células.

Assim como qualquer pesquisa envolvendo seres humanos no Brasil, os ensaios clínicos com células-tronco já realizados ou em andamento no País têm de ser aprovados pela Conep, do ponto de vista ético, mas não há regulamentação nem fiscalização sobre a execução dessas pesquisas. Nem sobre a comercialização de eventuais terapias derivadas delas.

Como drogas. "Depois de muito debate, decidimos que temos, sim, competência para regulamentar sobre isso", afirma Freitas. Segundo ele, chegou-se ao entendimento de que as terapias celulares devem ser regulamentadas como medicamentos, e não como procedimentos médicos - o que as coloca sob jurisdição da Anvisa, e não apenas da Conep ou dos conselhos de medicina.

Essa avaliação vai depender do grau de manipulação e do destino que será dado às células humanas, como ocorre nas regulamentações de outros países.

Casos em que as células são transplantadas para o mesmo tecido do qual foram colhidas, sem modificação do seu tipo celular original, poderão ficar isentos da nova regulamentação - como já ocorre com os transplantes de células-tronco de medula óssea, por exemplo, que têm uma regulamentação própria.

A preocupação maior é com os casos em que as células são modificadas do seu tipo original. Por exemplo, quando células-tronco embrionárias ou da medula óssea são induzidas a formar células cardíacas ou neurônios e transplantadas para tecidos diferentes do qual se originaram - que é o que se pretende fazer na maioria dos experimentos clínicos com células-tronco.

"Não há como saber se as células vão funcionar da mesma forma num tecido diferente, mesmo que sejam células do próprio paciente", diz Freitas.

Alerta. A única terapia celular comprovada e aprovada para uso em seres humanos é o transplante de medula óssea. Todas as outras aplicações de células-tronco são experimentais e só podem ser oferecidas gratuitamente, dentro de um projeto de pesquisa. Qualquer empresa, clínica ou hospital que cobre para fazer terapia com células-tronco deve ser denunciada à Anvisa. / H.E.

Um dos primeiros assuntos que deverão ser discutidos pela Câmara Técnica de Terapia Celular (CAT) da Anvisa é o caso da empresa Excellion. Localizada em Petrópolis (RJ), ela vende serviços de multiplicação e estocagem de células humanas para fins terapêuticos e estéticos.

Um produto, chamado RevitaCell, utiliza células produtoras de colágeno da pele do próprio paciente (chamadas fibroblastos) para combater rugas e outras marcas estéticas do envelhecimento. Os fibroblastos são colhidos por uma biópsia, cultivados e multiplicados in vitro no laboratório da empresa, e acondicionados em seringas para aplicação. Além disso, a empresa fornece células-tronco extraídas de tecido adiposo (gordura) para uso em pesquisas clínicas nas áreas ortopédica e cardíaca.

Segundo a executiva chefe da Excellion, Lúcia Pimenta, a empresa tem todas as autorizações necessárias da Anvisa e da Conep para trabalhar. "Eu vendo um processo, não vendo células. As células são do paciente", diz.

Segundo o especialista da Anvisa Daniel Freitas, porém, pode haver irregularidade na comercialização do RevitaCell. "O laboratório só pode entregar as células se o uso que se pretende dar a elas estiver aprovado", diz.

A resolução RDC 9, de 2011, diz que "células humanas e seus derivados só poderão estar disponíveis para pesquisa clínica e/ou terapia pelos CTCs mediante a comprovação de aprovação da pesquisa clínica pelo sistema CEP/Conep ou comprovação de que o procedimento terapêutico é autorizado pelo Conselho Federal de Medicina (CFM) ou Conselho Federal de Odontologia".

Lúcia argumenta que uma tecnologia equivalente ao RevitaCell, chamada Laviv, já foi aprovada pela FDA nos Estados Unidos, e que a Excellion, com base no que diz a RDC 9, encaminhou um "dossiê" sobre a técnica para o CFM cinco meses atrás, mas não obteve resposta.

Segundo Freitas, mesmo que o CFM responda, o caso terá de ser avaliado pela CAT. / H.E.

 

Sobre a ANVISA:

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) é uma agência reguladora vinculada ao Ministério da Saúde do Brasil.

Juridicamente concebida como uma autarquia de regime especial, a agência exerce o controle sanitário de todos os produtos e serviços (nacionais ou importados) submetidos à vigilância sanitária, tais como medicamentos, alimentos, cosméticos, saneantes, derivados do tabaco, produtos médicos, sangue, hemoderivados e serviços de saúde.

A autarquia é também responsável pela aprovação dos produtos e serviços submetidos à vigilância sanitária, para posterior comercialização, implementação e produção no país. Além disso, em conjunto com o Ministério das Relações Exteriores controla os portos, aeroportos e fronteiras nos assuntos relacionados à vigilância sanitária. Sua atuação abrange também o monitoramento e a fiscalização dos ambientes, processos, insumos e tecnologias relacionados à saúde. A agência atua ainda na esfera econômica, ao monitorar os preços de medicamentos e ao participar da Câmara de Medicamentos (Camed).

A Anvisa foi criada no governo Fernando Henrique Cardoso pela lei nº9.782, de 26 de Janeiro de 1999.^[1] Sua missão é: "Proteger e promover a saúde da população garantindo a segurança sanitária de produtos e serviços e participando da construção de seu acesso".

Fonte: http://pt.wikipedia.org/wiki/Ag%C3%AAncia_Nacional_de_Vigil%C3%A2ncia_Sanit%C3%A1ria

Frente Parlamentar presidida por Quintella recebe manifesto em defesa de pacientes com doença rara

Foto: Assessoria

A Frente Parlamentar de Combate às Doenças Raras, idealizada e presidida pelo Deputado Federal Maurício Quintella, se reúne hoje (07/11) com o Movela – Movimento em defesa dos direitos das pessoas com Esclerose Lateral Amiotrófica (Ela). Na ocasião, será entregue aos parlamentares o manifesto pela vida dos pacientes portadores daquela doença.

No documento, um abaixo-assinado que já conta com quase 10 mil assinaturas, portadores da doença, parentes, amigos e cuidadores reivindicam o incremento das pesquisas com células-tronco adultas no Brasil. Segundo o texto, resultados promissores já foram registrados em testes clínicos realizados em outros países.

O grupo pede ainda uma maior flexibilização das regras relativas à participação em testes clínicos de novas terapias e ao uso compassivo de drogas experimentais, a exemplo de discussões que já são travadas mundo afora.

A Ela é uma doença neurológica de evolução rápida e fatal, que causa a atrofia muscular progressiva.

Criada em abril deste ano, a Frente Parlamentar de Combate às Doenças Raras foi proposta por Maurício Quintella e recebeu, desde então, adesões de peso como as dos deputados Romário e Jean Wyllys.

A comissão tem como objetivo a formulação de leis que possibilitem o desenvolvimento de novos projetos e programas que beneficiem os portadores de doenças raras.

Fonte: Assessoria

No SUS, falta prevenção e tratamento para doenças genéticas

CLÁUDIA COLLUCCI DE SÃO PAULO - 20/02/2012

 

Três anos depois de anunciado, um programa do Ministério da Saúde que prometia prevenir, diagnosticar e tratar doenças genéticas no SUS ainda não saiu do papel. A portaria que instituiu a Política Nacional de Atenção Integral em Genética Clínica no SUS foi publicada no "Diário Oficial" e tinha previsão de vigorar a partir de 2009. À época, o governo federal garantiu que haveria recursos para o programa. "Ficamos quatro anos elaborando a portaria. Depois disso, nada aconteceu", afirma o geneticista Salmo Raskin, ex-presidente da Sociedade Brasileira de Genética Médica. No próximo dia 29, haverá uma audiência pública na Câmara dos Deputados para debater o assunto. A questão é complexa e esbarra no alto custo dos remédios para algumas dessas doenças, como a de Gaucher e a mucopolissacaridose tipo 1, cujo tratamento chega a R$ 30 mil mensais por paciente. "O Ministério da Saúde se apavorou com a ideia de mais pacientes pedindo remédios", analisa Raskin. A síndrome de Williams-Beuren é um bom exemplo. Causado pela perda de alguns genes no cromossomo 7, o problema afeta um a cada 20 mil nascidos vivos. SEM ASSISTÊNCIA A garota Jéssica Nunes só teve a síndrome diagnosticada quando tinha sete anos, embora desde bebê já apresentasse sinais, como dificuldade de alimentação e atrasos de desenvolvimento. "O pediatra me dava bronca porque ela não crescia. Os médicos diziam que ela não tinha nada", conta a mãe, Jô. Por conta da síndrome, Jéssica desenvolveu um problema cardíaco grave que demandou um transplante de coração. Morreu 19 dias depois da cirurgia. A mãe fundou uma associação para ajudar outras famílias com o mesmo problema. Mais de mil crianças estão cadastradas -só um terço delas já teve acesso a exames genéticos.
Embora não exista uma medicação específica, a identificação é fundamental para que as complicações da síndrome sejam tratadas. "Muitas crianças desenvolvem hipertensão precocemente, problemas renais, alterações de comportamento e estão totalmente desassistidas", afirma a geneticista Chong Ae-Kim, do Instituto da Criança do Hospital das Clínicas de São Paulo.
Segundo ela, os serviços de genética do SUS estão em hospitais-escolas, e a verba para os atendimentos vêm de linhas de pesquisa. O geneticista Marcial Francis Galera, presidente da SBGM, confirma o drama. "Os pacientes do SUS estão perdidos, desesperados, sem ter para onde ir." A estimativa da OMS é que 5% das gestações resultam no nascimento de uma criança com anomalias genéticas

OUTRO LADO

Governo diz que não há restrição de verbas para o atendimento

DE SÃO PAULO

O secretário de Atenção à Saúde do Ministério da Saúde, Helvécio Magalhães, reconhece o atraso na implantação da política de doenças genéticas, mas afirma que o governo tem trabalhado para elaborar diretrizes para o diagnóstico e o tratamento de algumas dessas doenças.

Segundo ele, os trabalhos "ganharam velocidade" apenas no ano passado.

"Estamos fazendo um diagnóstico da situação nos Estados e identificando as lacunas na oferta de serviços", disse Magalhães àFolha.

Depois, afirma, será preciso formar equipes capacitadas especificamente para esse tipo de atendimento.

"Hoje há apenas 267 geneticistas no país, a maioria no Sul e no Sudeste."

ATENDIMENTO INTEGRAL

A política de doenças genéticas ainda deve sofrer algumas mudanças.

Mas, segundo o secretário, a proposta de um atendimento integral às famílias, que envolva aconselhamento genético, diagnóstico e tratamento, será mantida.

Magalhães admite que a questão do custo das drogas preocupa porque é forte a pressão dos laboratórios para a incorporação de remédios de alto custo no SUS.

"É melhor ter sob regras rígidas o uso dos medicamentos. No fim, é mais efetivo fornecê-los do que ficar pagando ações judiciais que só vão beneficiar os mais ricos."

O Ministério da Saúde gasta anualmente cerca de R$ 500 milhões com ações judiciais que requerem medicamentos de alto custo -boa parte disso para doenças raras e genéticas.

Segundo o secretário, o ministério investiu R$ 4 milhões em 2011 na realização de 500 mil exames e 70 mil consultas genéticas no SUS.

Não existe previsão orçamentária para a política de doenças genéticas em 2012.

Mas, de acordo com Magalhães, não há anúncio de restrição de verbas.

Fonte:http://www1.folha.uol.com.br/equilibrioesaude/1051295-no-sus-falta-...