What’s driving the massive social media campaign for Genervon’s ALS drug?

(20 de abril de 2015)

Por John Carroll

O Presidente da Genervon Winston Ko incitou repetidamente os pacientes com ELA desesperados e suas famílias para exigir que o FDA forneça uma aprovação acelerada para permitir a venda de seu medicamento controverso, com base nos dados de 8 pacientes em um pequeno estudo. Excluindo qualquer tipo de programa de uso compassivo,  a empresa tem inflamado uma das petições mais populares no change.org, atraindo mais de meio milhão de assinaturas em uma poderosa campanha de mídia social direcionada  para o FDA e seus funcionários.

O que os executivos da  Genervon não têm feito é fornecer qualquer evidência de uma aplicação real para a droga. E sem um pedido, não pode haver nenhuma resposta do FDA, que passaria então a ser autorizada  a aceitar a aplicação ou envia-la de volta como insuficiente. Do jeito como está, a agência é obrigada por lei a não comentar sobre a maioria dos aspectos do processo de homologação da droga.

Na  última sexta-feira (17/04), o  FDA deu um passo extraordinário em  desafiar a Genervon a publicar os dados que muitos pacientes e seus defensores acreditam erroneamente que já estão  disponíveis.
(http://falandosobreela.blogspot.com.br/2015/04/genervon-e-fda.html).

Essa chamada da agência seguiu uma revisão do estudo feita  por Steve Perrin, presidente e diretor científico do ALS Therapy Development Institute, que levantou questões sérias sobre a validade dos dados a partir de 8 pacientes que foram  revelados até agora.

Para mais informações, consulte o artigo completo  no link:
http://www.fiercebiotech.com/story/whats-driving-massive-social-media-campaign-genervons-als-drug/2015-04-20

Tradutor Google. Texto editado.

Imagem meramente ilustrativa

Nota do Blog:

Programa de Aprovação Acelerada

O FDA instituiu o Programa de Aprovação Acelerada para permitir uma  rápida aprovação de drogas que tratam doenças graves, a fim de  preencher uma necessidade médica não atendida com base em um desfecho substituto.

Um limite substituto é um marcador tal como uma medida de laboratório, imagem radiográfica, sinal físico ou de outra medida que é pensado para prever o benefício clínico, mas não é ele próprio uma medida de benefício clínico . O uso de um desfecho substituto pode encurtar consideravelmente o tempo necessário para se receber a aprovação do FDA. As empresas farmacêuticas ainda são obrigados a realizar estudos para confirmar o benefício clínico previsto. Estes estudos são conhecidos como ensaios confirmatórios Fase 4.

Se o estudo de confirmação mostra que a droga realmente proporciona um benefício clínico, logo em seguida o  FDA concede a aprovação tradicional para a droga. Se o estudo de confirmação não mostra que a droga proporciona um benefício clínico, o FDA tem procedimentos regulatórios em vigor que podem levar à retirada do medicamento do mercado.

Fonte: http://www.fda.gov/Drugs/ResourcesForYou/HealthProfessionals/ucm313768.htm#