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Em 2009 fui diagnosticado com uma doença do neurônio motor (DNM) Trata-se de uma doença neuromuscular, progressiva, degenerativa e sem cura. Mesmo assim insisto que vale a pena viver e lutar para que pesquisas, tratamentos paliativos, novos tratamentos cheguem ao Brasil no tempo + breve possível, alem do respeito no cumprimento dos nossos direitos. .

23 de jul de 2017

Masitinib: uma boa notícia para os pacientes de DNM/ELA?



Por Antonio Jorge de Melo


  Fundada em 2001, a AB Science é uma empresa farmacêutica especializada em pesquisa, desenvolvimento e comercialização de inibidores de proteína quinase (PKIs), uma classe de proteínas específicas cuja ação é fundamental nas vias de sinalização dentro das células. Segundo a empresa, “nossos programas visam apenas doenças com altas necessidades médicas não atendidas, muitas vezes letais com sobrevivência a curto prazo ou raras ou refratárias à linha de tratamento anterior em cânceres, doenças inflamatórias e doenças do sistema nervoso central, tanto em seres humanos quanto em saúde animal”. A AB Science desenvolveu uma carteira proprietária de moléculas e o composto principal da empresa, Masitinib, já foi registrado para medicina veterinária na Europa e nos EUA. Atualmente, a empresa está cursando 13 estudos de fase 3 em medicina humana:

 - câncer de próstata metastático
- câncer de pâncreas metastático
- câncer colorretal metastático recidivante
- câncer de ovário metastático recidivante
- GIST
- melanoma metastático que expressa a mutação JM de c-Kit
-  mieloma múltiplo recidivante
- Linfoma celular
- mastocitose
- asma grave
- esclerose lateral amiotrófica
- doença de Alzheimer
- formas progressivas de esclerose múltipla.

No dia 20 de março passado, a AB Science anunciou os resultados da pesquisa Fase 2/3 com a droga Masitinib na Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA). Segundo a empresa, “este é o primeiro teste bem sucedido de Fase 3 de um inibidor de tirosina quinase no tratamento da ELA.” O estudo foi desenvolvido para comparar a eficácia e a segurança do masitinib em combinação com o riluzole no tratamento de 394 pacientes acometidos de esclerose lateral amiotrófica (ELA) tratados por um período de 48 semanas, e para isso o estudo foi dividido em 3 sub-grupos de pacientes:
1-Masitinib 3 mg / kg / dia + riluzole
2- Masitinib 4,5 mg / kg / dia  + riluzole
3-Placebo + riluzole


O objetivo final primário foi baseado na mudança da linha de base para a semana 48 na Escala de Avaliação Funcional da Esclerose Lateral Amiotrófica (ALSFRS-R). O índice ALSFRS-R é um instrumento de classificação validado para monitorar a progressão da incapacidade em pacientes com ELA, o que correlaciona significativamente com a qualidade de vida e a sobrevivência. Os eventos adversos observados para o Masitinib no estudo foram consistentes com o seu perfil de segurança conhecido. Não houve novos eventos de segurança na análise final em comparação com a análise intermediária. Os dados completos de eficácia e segurança desse estudo foram apresentados na reunião anual da Rede Européia de Cura da ELA (ENCALS) em Ljubljana, Eslovênia (18-20 de maio de 2017).

Alain Moussy, CEO da AB Science, disse: “Esta é uma boa notícia para os pacientes”. O professor Olivier Hermine, presidente do comitê científico da AB Science, declarou: “Talvez o achado mais impressionante deste estudo seja que o Masitinib gerou uma diferença significativa na sobrevivência livre de progressão em relação ao braço de tratamento com placebo." O Dr. Jesús Mora Pardina, coordenador internacional do estudo e especialista em ELA declarou: "Masitinib é um dos raros fármacos desenvolvidos para o tratamento da ELA que provou sua eficácia através de pontos finais validados. Esses resultados são verdadeiramente encorajadores e podem ser considerados como um grande avanço para o tratamento da ELA”.

O mecanismo de ação de Masitinib na ELA baseia-se na segmentação de células gliais aberrantes neurotóxicas através da inibição da CSF1R, proporcionando um efeito neuroprotetor e retardando a neurodegeneração, tendo inclusive recebido a designação de medicamento órfão para o tratamento da ELA tanto pela EMA quanto pelo FDA. A AB Science também já apresentou um pedido de autorização para comercialização de Masitinib no tratamento da ELA na EMA em setembro de 2016.

Sobre o Masitinib

Masitinib é um novo inibidor da tirosina quinase administrado por via oral que almeja células mastóceas e macrófagos, células importantes para a imunidade, através da inibição de um número limitado de cinases. Com base em seu mecanismo de ação exclusivo, o Masitinib pode ser desenvolvido em um grande número de condições em oncologia, doenças inflamatórias e certas doenças do sistema nervoso central. Através de sua atividade nos mastócitos e na microglia, e conseqüentemente na inibição da ativação do processo inflamatório, o Masitinib pode afetar os sintomas associados a algumas doenças inflamatórias e do sistema nervoso central e a degeneração dessas doenças.

Em relação as pesquisas na Esclerose Lateral Amiotrófica, no momento a AB Science está elaborando um novo estudo  Fase 3 para comparar a eficácia e a segurança de Masitinib versus placebo no tratamento de pacientes com ELA. Este estudo ainda não está aberto para recrutamento de participantes, segundo o site clinicaltrials.gov. O objetivo do estudo será  “comparar a eficácia e segurança de masitinib em combinação com riluzole versus placebo correspondente em combinação com riluzole no tratamento de pacientes diagnosticados com esclerose lateral amiotrófica (ELA)”, segundo consta no  protocolo da nova pesquisa. O novo estudo objetiva avaliar cerca de  406 pacientes, e a data  de início está  programada para setembro de 2017, e a sua conclusão  estimada para  setembro de 2019.

 
Referência Bibliográfica:
ttps://globenewswire.com/news-release/2017/03/20/941972/0/en/AB-Science-announces-positive-top-line-results-of-final-analysis-from-study-AB10015-of-masitinib-in-amyotrophic-lateral-sclerosis-ALS.html
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02588677
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03127267